DONNERSTAG, 20. Dezember 2012 (HealthDay News) - Ein beratender Ausschuss der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) wird am Donnerstag zusammentreffen, um die Zulassung des ersten Medikaments zur Behandlung des chronischen Erschöpfungssyndroms in Betracht zu ziehen Risiken und Nutzen im Zusammenhang mit dem intravenösen Medikament Rintatolimod (vorgeschlagener Markenname Ampligen). Der Hersteller der Medikamente, Hemispherx Biopharma aus Philadelphia, konnte 2009 das OK der FDA wegen Bedenken wegen der Studienmethodik nicht gewinnen.
Experten sagten, sie würden eine Behandlung für chronische Müdigkeit, eine behindernde Erkrankung, die bis zu 4 Millionen Amerikaner betrifft, begrüßen. meist Frauen. Es gibt keine Heilung, aber das Medikament scheint für einige Patienten die Symptome zu reduzieren.
"Es scheint zumindest eine Teilmenge der Patienten zu helfen. Für andere gibt es keine signifikante Reaktion", sagte K. Kimberly McCleary , Präsident der Vereinigung für chronische Müdigkeit und Immunschwäche-Syndrom in Amerika.
"Dieses Medikament wurde seit den späten 1980er Jahren im chronischen Erschöpfungssyndrom untersucht, also ist es schon eine Weile da", fügte McCleary hinzu.
Dr. Nancy Klimas, Professorin für Medizin an der Universität für Osteopathische Medizin an der Nova Southeastern University in Fort Lauderdale, Florida, die Teil einer laufenden Studie des Medikaments ist, sagte, einige ihrer Patienten hätten von der Droge profitiert. Jetzt muss es einen Weg geben, um zu identifizieren, welche Patienten gut auf dem Rauschgift sind, fügte sie hinzu.
Chronische Ermüdungssyndrom wird wenig verstanden, und Ampligens Zustimmung würde Patienten etwas Ansehen bei ihren Versicherern geben, sagte Klimas.
" Selbst eine einzige zugelassene Therapie, selbst wenn ich sie nicht verwenden würde, wäre sehr hilfreich, wenn ich mit Versicherungsunternehmen streite, um die Krankheit zu legitimieren und dass sie ernst genug ist, um eine Intervention zu erfordern ", sagte Klimas.
Nach Angaben der Pharmafirma ist Ampligen eine neue Art von Medikament, das als Nukleinsäure-Verbindung bezeichnet wird und spezielle RNA verwendet, um auf eine Vielzahl von Krankheiten zu zielen. Hemispherx glaubt, dass das Medikament neben dem chronischen Erschöpfungssyndrom das Potenzial zur Bekämpfung von HIV, Nierenkrebs und Melanomen hat.
Das Medikament soll durch Modulation der Immun- und antiviralen Funktionen in erkrankten Zellen wirken.
Ein Nachteil der Behandlung ist, dass es zweimal in der Woche infundiert werden muss, sagte Klimas. Es ist auch sehr teuer, sagte sie.
Der Hersteller des Medikaments konnte die Verkaufskosten nicht schätzen, sagte aber die Herstellungskosten sind etwa $ 1.000 pro Monat pro Patient.
Die FDA verweigert Genehmigung für Ampligen im November 2009, weil Bedenken über die Art und Weise, wie zwei Studien durchgeführt wurden - zu wenige Patienten, ein Protokollwechsel und ein frühes Ende einer Studie. Dieses Mal wird die FDA eine neue Analyse eines 2009 eingereichten Versuchsergebnisses prüfen, aber keine neue Studie.
Es könnte sein, dass ein Mangel an unterstützenden Daten erneut die Zustimmung ersticken könnte. "Multiple-Conduct-Probleme mit der Studie deuten darauf hin, dass Ergebnisse mit Vorsicht interpretiert werden sollten", sagte die Agentur in einem Brief an den Ausschuss. "Die bestätigende Studie konnte die Ergebnisse der ersten Studie nicht reproduzieren."
Im September führte die FDA eine Telefonkonferenz mit Menschen mit chronischem Müdigkeitssyndrom durch, die das Medikament verwendet hatten. Diese anekdotischen Berichte waren größtenteils positiv. Welches Gewicht, wenn überhaupt, diese Patientenerfahrungen auf die Genehmigung der Droge haben werden, ist nicht bekannt.
Einige Experten denken, Chronic Fatigue Syndrom ist ein Virus; Andere glauben, dass es ein Bakterium ist. Es kann nach einer Krankheit beginnen, von der sich ein Patient nicht ganz erholen kann, oder die Symptome können fast über Nacht auftreten, sagte McCleary.
Die Symptome beinhalten oft grippeähnliche Schwäche. Der einzige rote Faden ist die Unfähigkeit, fast alles zu tun, ohne völlig erschöpft zu werden, sagte McCleary. Selbst einfache Aufgaben wie das Lesen einer Zeitschrift können eine Kaskade von Symptomen auslösen, die Tage oder Wochen andauern, sagte sie.
"Es ist eine knochenbrechende Erschöpfung", sagte McCleary. "Es gibt Schmerzen in den Muskeln und Gelenken, die sich von einem Körperteil zum anderen bewegen können, Halsschmerzen, Kopfschmerzen wie Migräne und Schwierigkeiten beim Einschlafen oder Durchschlafen."
Es gibt auch mentale Symptome, einschließlich Schwierigkeiten bei der Verarbeitung von Informationen und ein großes Problem mit dem Kurzzeitgedächtnis, bemerkte McCleary.
Die Entscheidung der FDA wird Anfang nächsten Jahres erwartet. Die Agentur ist nicht verpflichtet, den Empfehlungen ihrer beratenden Gremien zu folgen, tut dies aber in der Regel.
