Das Telefon klingelte. Es war Patty Delaney von der FDA in Washington, D.C. Patty ist im Büro des Kommissars und arbeitet als Leiter der Verbindungsdienste mit der Öffentlichkeit in Krebsfragen. Meine letzten Blogs über den FDA-Zulassungsprozess für Krebsmedikamente waren direkt vor Gericht.
Es war eine lebhafte und ziemlich lange Unterhaltung.
Patty war 1994 bei der FDA und war im Erdgeschoss der Arbeit mit Patientenbefürwortern, als es einen Aufschrei für eine schnellere Zulassung von HIV / AIDS-Medikamenten gab. Wie Sie sich vielleicht erinnern, marschierten die Menschen auf die Straße, um beschleunigte Forschung und die Genehmigung von Medikamenten zu forcieren.
Patty hat diese öffentliche Dringlichkeit und ihr mutiges Eintreten für Krebsmedikamente nicht gesehen, und es beunruhigt sie. Sie versteht, dass neu diagnostizierte Krebspatienten mit der Diagnose und der Dringlichkeit von Tests und Behandlung überfordert sind, aber sie fragt sich, warum Patientenvertretungsgruppen nicht viel mehr daran beteiligt werden, eine aktive Rolle bei der Medikamentenentwicklung und der öffentlichen Interessenvertretung für Medikamente zu übernehmen. in der Pipeline. "Es mystifiziert sie.
Ich denke, sie hat einen Punkt, und ich würde gerne mehr darüber erfahren und darüber später schreiben.
Aber für jetzt, würde ich gerne bekommen zum Thema unserer Diskussion. Sie erinnern sich vielleicht, dass ich über die FDA-Anhörung zur Zulassung des Medikaments namens Genasense geschrieben habe. Patty sagte mir, dass während einige Leute über die Onkologie Drug Advisory Committee (ODAC) Stimme gegen die Empfehlung von Genasense für die Zulassung für CLL klingen, gibt es andere in der Krebs-Community, die applaudieren, was passiert ist. Sie konnte mir nicht sagen wer. Aber sie sagte, die FDA habe Anrufe von führenden Personen in der Onkologie erhalten, die sagten: "Die Zulassung von Genasense würde einen schlechten Präzedenzfall aufgrund der begrenzten Wirksamkeit des Medikaments und der Nebenwirkungen darstellen." Während sie sagte, dass die FDA weniger über Präzedenzfälle und mehr über die Vorzüge der betrachteten Droge nachdenkt, wollte sie klar hervorheben, dass ich auf der einen Seite des Zauns stehe, und auf der anderen Seite gibt es viele andere (außerhalb der FDA) Seite.
Sie erklärte auch die Schwierigkeit, Beratungsgremien zusammenzubringen. Offenbar gibt es viele Ärzte, die als Berater für Pharmaunternehmen oder Drogenuntersuchungsbeauftragte fungieren, die, wie sie sagt, es schwierig machen, eine große Anzahl von Experten zu finden, die den Spießrutenlauf von "Interessenkonflikt" -Regulierungen führen und sich durchsetzen können. Ich sagte zu Patty, dass die Gesetze vielleicht liberalisiert werden sollten. Sie konnte nichts dazu sagen.
Patty ist der Ansicht, dass die FDA eine gute Beratung mit Krebssubspezialisten durchführt, damit sie fundierte Entscheidungen treffen kann, sogar über Nischenmedikamente. Im Falle von Genasense werde ich die Erlaubnis bekommen, etwas über die vertraulichen Quellen der FDA zu erfahren. Meine einzige Sorge in diesem Fall und anderen ist: Sind die Entscheidungsträger über alle subtilen Probleme in CLL gut informiert? Ich werde dich wissen lassen, was ich herausgefunden habe.
Das ist also wirklich ein Zwischenbeitrag. Die FDA liest, was wir hier sagen, hat aber eine gegenteilige Ansicht. Sie sind keine schlechten Menschen und arbeiten unter strengen Regeln. Wenn wir Schlagkraft haben wollen, müssen wir laut sprechen - direkt zu ihnen, durch unsere Interessengruppen und durch unsere gewählten Vertreter in Washington, D.C.
Wegen meiner geschäftlichen Bemühungen gibt es ein paar Dinge, die Sie wissen sollten. HealthTalk hat in der Vergangenheit Programme zur CLL-Behandlung entwickelt, die durch uneingeschränkte Zuschüsse von Genta, dem Entwickler von Genasense, gesponsert wurden. Während es keine aktuellen oder geplanten Programme gibt, sollten Sie wissen, dass die Möglichkeit zukünftiger Programme besteht. Außerdem betreibe ich jetzt eine Firma namens Patient Power, die von Genta eine unbeschränkte Unterstützung erhielt, um die Reise von drei Personen (mir selbst, einem Familienmitglied einer CLL-Patientin und einem anderen CLL-Patienten) zur öffentlichen Anhörung zu erleichtern. Sowohl bei HealthTalk als auch bei Patient Power hat Genta weder Einfluss darauf genommen, was wir sagen oder schreiben.
Jetzt, wo ich in diesen Tagen ziemlich gesund bin, denke ich, dass diese Art von Fürsprache auf meinem Teller liegt. Willst du helfen?
-Andrew
Update:
Wir fangen hier wirklich etwas an. Menschen aus der ganzen Welt (wörtlich) haben mich über dieses Thema erfasst. Lasst es uns weitermachen und es wirklich verstehen. Sagen Sie anderen, dass sie hierher kommen sollen, und ermutigen Sie sie, einen Kommentar zu hinterlassen, die großen Hunde beobachten und lesen sie! Gehen Sie zu digg.com und oben rechts in der Ecke finden Sie eine Suchfunktion, geben Sie CLL ein und es sollte Ihnen meinen Artikel mit dem Titel "Hat die FDA keine Experten für die Arzneimittelzulassung?" Klicken Sie einfach auf den Button "digg it". Je mehr Leute für den Blog wählen, desto mehr Menschen lesen ihn!
