Ich erhielt heute von der FDA einen Anruf als Antwort auf meine Anfrage von vor einigen Wochen für eine Liste der erwogenen Mitglieder des FDA-Beratungsausschusses ob wir Genasense zur Zulassung empfehlen. Wie Sie sich vielleicht erinnern, stimmte das Gremium mit 7 zu 3 gegen Genehmigung. Die FDA geht in der Regel, aber nicht immer, der Empfehlung solcher Gremien nach. Sie sollen innerhalb einer Woche entscheiden, was in diesem Fall zu tun ist.
Genta bat um die Zulassung, Genasense für CLL zu vermarkten, während er eine Bestätigungsstudie mit weiteren Informationen vornahm. Die FDA hat den Plan für die Studie genehmigt, aber Genta, der Sponsor, wird kein Geld haben, um die Studie zu machen - Zigmillionen von Dollars - wenn sie keine Marktzulassung bekommen.
Wie ich habe Ich habe mir schon vorher Sorgen gemacht, dass die FDA heute nicht ausreichend über den Zustand der CLL-Behandlung Bescheid weiß, um eine fundierte Entscheidung treffen zu können. Ich bin mir bewusst, dass einige CLL-Subspezialisten sich für die Genasense-Zulassung entschieden haben, einschließlich Drs. Michael Keating (M. Anderson Cancer Center), Kanti Rai (Jüdisches Medizinisches Zentrum in Long Island), Susan O'Brien (M. D. Anderson) und einige andere. So war es in der Anhörung des beratenden Komitees neugierig, als die FDA eine negative Sicht einschätzte und das Gremium, meist Nicht-CLL-Spezialisten, in die Schlange fiel.
Die Frage war, hatte die FDA andere Berater hinter den Kulissen, die ihnen berieten? Heute, nach einer Menge Bürokratie, bekam ich die Namen, aber es erklärte die Dinge nicht. Es gab vier Berater der FDA. Dazu gehörten zwei Mitglieder des Gremiums, Dr. Maria Rodriguez, ein Lymphomspezialist von MD Anderson, der für die Droge stimmte, und Dr. Joao Ascensao, ein Hämatologe der Veteran's Administration in Washington, DC, und kein CLL-Spezialist, der gewählt hat gegen. Die anderen Berater, ich habe gelernt, waren Dr. Geraldine Schecter, der ich bin Dr. Ascensao Chef in der Hämatologie an der VA, und jemand, den ich nie als CLL-Spezialist gedacht haben, und Dr. Bruce Cheson, aus Georgetown, die definitiv ist ein CLL-Führer. Dr. Cheson war bei der Anhörung und schien sichtlich verärgert, als die Abstimmung negativ ausfiel. Ich weiß, er hat es mir erzählt, als sein Vater einmal an CLL gestorben ist, und er bleibt ein sehr engagierter Arzt für Menschen mit dieser Krankheit.
Ich versuche das herauszufinden. Mindestens zwei Berater waren für Genasense (Cheson und Rodriguez), einer war gegen, (Ascensao). Und Dr. Schecter, mit dem ich nicht gesprochen habe und der nicht im Panel war, ist ein Joker - aber vielleicht kein Subspezialist im Feld.
Ich kann nicht verstehen, warum die FDA es gerade nicht getan hat konsultieren Sie nicht mehr als einen großen CLL-Spezialisten. Ist das nicht nötig, um dem Sponsor und den Patienten einen fairen Shake zu geben?
Sie werden hören, dass die FDA sagt, dass zu viele der anderen Ärzte finanzielle Konflikte haben. Aber meine Freunde, die sich damit beschäftigt haben (wie investigative Reporter), sagen, selbst die Sitzungsteilnehmer hätten viele Konflikte, vielleicht sogar finanzielle Verbindungen zu anderen Firmen, die auch Antisense-Therapie studieren, die Genta folgen könnte.
Ich weiß, es ist überhaupt kein perfekter Prozess. Aber im Moment scheint es für die fragliche Droge und vielleicht sogar für andere nicht ganz fair zu sein. Das Problem bleibt, wie können wir Patienten dazu bringen, dass unsere Regierung unsere Sicherheit schützt und uns Zugang zu potenziell lebensrettenden oder lebensverlängernden neuen Medikamenten gewährt? Außerdem: Wie kann unsere Regierung den Pharmaunternehmen Anreiz geben, Jahre und viele Millionen in die Probleme zu investieren?
Ich habe das bereits erwähnt, aber es scheint angebracht, es noch einmal zu sagen. Wegen meiner geschäftlichen Bemühungen gibt es ein paar Dinge, die Sie wissen sollten. HealthTalk hat in der Vergangenheit Programme zur CLL-Behandlung entwickelt, die durch uneingeschränkte Zuschüsse von Genta, dem Entwickler von Genasense, gesponsert wurden. Während es keine aktuellen oder geplanten Programme gibt, sollten Sie wissen, dass die Möglichkeit zukünftiger Programme besteht. Außerdem betreibe ich jetzt eine Firma namens Patient Power, die von Genta eine unbeschränkte Unterstützung erhielt, um die Reise von drei Personen (mir selbst, einem Familienmitglied einer CLL-Patientin und einem anderen CLL-Patienten) zur öffentlichen Anhörung zu erleichtern. Sowohl bei HealthTalk als auch bei Patient Power hat Genta weder Einfluss auf das, was wir sagen oder geschrieben haben, noch hat es irgendeine Kontrolle oder Einfluss gehabt.
-Andrew
