Wird es jemals ein Medikament gegen Zöliakie geben? |

Derzeit werden Medikamente für Menschen mit Zöliakie entwickelt. IStock Photo

Schlüsselimpfungen

Derzeit die einzige die Behandlung von Zöliakie ist die Vermeidung von Gluten.

Bereits kleine Mengen Gluten können bei Menschen mit Zöliakie Tage mit schmerzhaften Symptomen verursachen.

Es werden verschiedene Medikamente getestet, um Menschen mit Zöliakie zu helfen essen Gluten.

Mehr als zwei Millionen Amerikaner leben mit Zöliakie - einer Autoimmunverdauungsstörung, bei der Gluten, eine Kombination von Proteinen, die häufig in Weizenprodukten vorkommen, Immunzellen aktiviert, die die Darmschleimhaut schädigen.

Kleben Eine glutenfreie Diät ist derzeit die einzige verfügbare Behandlung für Zöliakie. Die Aufrechterhaltung einer 100-prozentigen glutenfreien Diät kann jedoch sehr schwierig sein.

Die Herausforderungen, glutenfrei zu leben

Auch mit den besten Absichten ist das Leben ohne Gluten viel leichter gesagt als getan.

Es Bis Ende letzten Jahres war es nahezu unmöglich zu sagen, welche verpackten "glutenfreien" Lebensmittel ihren Ansprüchen gerecht wurden, als die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) begann, glutenfreie Kennzeichnungsrichtlinien durchzusetzen. Und es ist schwer zu garantieren, dass Sie nicht versehentlich Gluten in einem Restaurant oder bei einer Gelegenheit wie einer Dinnerparty eines wohlmeinenden Verwandten essen.

Und für einige bedeutet eine glutenfreie Diät nicht, dass sie sich fühlen besser. Ein kleiner Prozentsatz der Zöliakie-Patienten (etwa 2 bis 5 Prozent) leiden immer noch an Symptomen.

Laut Alessio Fasano, MD, Direktor des Zentrums für Zöliakieforschung am Massachusetts General Hospital in Boston, ist die glutenfreie Diät "weit entfernt perfekt sein. "Es ist besonders schwierig, sagt er, für Vielreisende, von Cafeterias abhängige Studenten und Menschen mit anderen diätetischen Einschränkungen aufgrund von gesundheitlichen Problemen wie Diabetes.

" Egal, wie vorsichtig Sie sind, es gibt immer Zeiten Man muss sich auf andere Menschen verlassen können, um gesund zu bleiben ", sagt Kristen Sweet, die vor etwa fünf Jahren mit 24 Jahren an Zöliakie erkrankt ist. Obwohl sie ihre eigene Küche glutenfrei hat, weiß Sweet, dass sie immer dabei sein wird Risiko der Exposition, es sei denn sie opfert ihr soziales Leben.

Als ausgebildeter Wissenschaftler in der Genetik ist Sweet auch schmerzlich bewusst, dass Medikamente speziell für Zöliakie-Patienten entwickelt wurden. Obwohl ein glutenfreier Aufenthalt effektiv ist, kann ein Ausrutscher Tage mit Symptomen wie Bauchschmerzen, Verstopfung und Müdigkeit bedeuten. "Das Problem ist, dass es keine Lösung gibt, wenn man" geglättet "wird. Es gibt nichts, was Sie tun können, um den Schlag zu verringern ", sagt sie.

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Jenseits einer glutenfreien Diät

Dr. Fasano sagt, dass sich jahrzehntelange Forschung mit neuen Medikamenten, die Menschen mit Zöliakie helfen sollen, über die Aufrechterhaltung einer glutenfreien Diät hinaus auszahlen. Hier sind jetzt vier Medikamente in klinischen Studien:

ALV003 (Alvine Pharmaceuticals)

• Wie es funktioniert: ALV003 ist eine Kombination aus zwei Enzymen, die Gluten zerhacken, bevor es eine Chance hat, das Immunsystem zu aktivieren. Es wurde vor oder während einer potenziellen Glutenexposition eingenommen.
• Der Beweis: Dieses Medikament wurde zuletzt in einer klinischen Phase-2-Studie getestet, deren Ergebnisse im Juni 2014 in der Gastroenterologie veröffentlicht wurden. Während der Studie aßen 34 Freiwillige mit Zöliakie jeden Tag 2 Gramm Gluten für sechs Wochen und die Hälfte von ihnen nahm auch ALV003. Das Medikament verhinderte Darmschäden in Biopsien am Ende des Versuchs. Die Phase 2b, eine 12-wöchige Studie, läuft jetzt.

AN-PEP (DSM Food Specialties)

• So funktioniert's: AN-PEP ist ein weiteres Enzym, das im Wesentlichen Gluten isst. Es wird angenommen, dass AN-PEP am besten funktioniert, wenn es eingenommen wird, während Gluten noch im Magen ist.
• Der Beweis: AN-PEP erwies sich in einer kleinen Studie von 2013, die im World Journal of Gastroenterology veröffentlicht wurde, als sicher. Für die Studie aßen 16 Menschen sieben Gramm Gluten jeden Tag für zwei Wochen und die Hälfte von ihnen aß auch AN-PEP, und die Hälfte nahm ein Placebo. Jedoch wurde die Gruppe, die ein Placebo einnahm, im Verlauf der Studie nicht krank genug, um zu zeigen, dass das Enzym irgendeine Wirkung hatte, so dass mehr Forschung durchgeführt werden muss.

Larazotidacetat (Alba Therapeutics)

• Wie es funktioniert: Larazotidacetat blockiert ein Protein, das Glutenstücke über den Darm transportiert, wo Immunzellen sie sehen können. Fasano und seine Kollegen fanden heraus, dass dieses Trägerprotein, Zonulin genannt, von Zöliakiepatienten überproduziert wird, nachdem sie Gluten gegessen haben.
• Der Beweis: Die letzte Studie von Larazotidacetat, veröffentlicht im Februar 2015 in Gastroenterology, war eine Phase 2 Studie von Zöliakiepatienten auf einer glutenfreien Diät. Die Freiwilligen, die das Medikament einnahmen, erlebten während der 12-wöchigen Studie weniger Tage mit Krankheitssymptomen.

Nexvax2 (ImmusanT)

• So funktioniert es: Ähnlich wie bei einem Allergie-Schock setzt Nexvax2 das Immunsystem Gluten aus in einer kontrollierten Weise, so dass die normalerweise aktivierten Immunzellen ausgeschaltet oder eliminiert werden.
• Der Beweis: Bisher wurde nur eine Phase-1-Studie, die zeigt, dass Nexvax2 sicher ist, abgeschlossen. Es wird mehr Forschung betrieben, um zu testen, ob es wirksam ist.

Laut Sheila Crowe, MD, einem Gastroenterologen an der San Diego School of Medicine in Kalifornien, würden die meisten dieser Ansätze die glutenfreie Diät nicht ersetzen. Die Enzyme können zum Beispiel nur die Wirkung von einigen Gramm Gluten auf einmal stoppen. Die durchschnittliche Diät enthält 10 bis 50 Gramm Gluten pro Tag.

Für Leute wie Sweet ist das absolut in Ordnung. "Es macht mir nichts aus, glutenfrei zu sein", sagt sie. Sie hofft einfach, eine Option zu haben, um den Stress des Essens oder des Essens eines Freundes zu lindern.

Der lange Weg vom Labor zur Apotheke

Alle oben genannten Medikamente haben noch einen langen Weg vor sich sind zum Kauf verfügbar. Am 30. März wird die FDA einen Workshop veranstalten, um darüber zu diskutieren, welche klinischen Studienergebnisse für die Zulassung eines neuen Zöliakie-Medikaments erforderlich sind. Zum Beispiel haben einige Studien gastrointestinale Symptome aufgezeichnet, während andere auf Darmschädigungen in Biopsien geachtet haben.

Marilyn Grunzweig Geller, Vorstandsvorsitzende der Zöliakie-Stiftung, sagt, sie hoffe, dass die neuen Standards "die Schleusen öffnen" für mehr Unternehmen, die Arzneimittel gegen Zöliakie testen und die Hoffnung auf eine Behandlung jenseits der glutenfreien Diät aufkommen lassen.