Erste Ergebnisse einer internationalen Stammzellstudie für RRMS zeigen reduzierte Rezidive, weniger Behinderungen |

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Anonim

Das Interesse an MS-Patienten und Forschern ist hoch. Getty Images

23. März 2018

Viele Menschen mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose (RRMS) entwickeln sich gut mit krankheitsmodifizierenden Medikamenten. Für diejenigen, die das nicht tun, ist das Interesse an Stammzelltransplantationen - entweder um das Immunsystem zu "rebooten" oder um beschädigtes Myelin zu reparieren - in den letzten Jahren gewachsen.

In der sogenannten MIST-Studie waren die vorläufigen Ergebnisse davon Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/…2/index.html Die autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation (AHSCT), die am 18. März bei der Europäischen Gesellschaft für Knochen - und Knochenmarktransplantation in Lissabon, Portugal, veröffentlicht wurde, scheint der medikamentösen Therapie in Deutschland weit überlegen zu sein die Bevölkerung untersucht.

Die in Lissabon vorgestellten Ergebnisse stammen aus den ersten drei Jahren einer Studie, die den eingeschriebenen Personen für fünf Jahre folgen soll und daher als vorläufig angesehen wird.

Hier sind einige Details des MIST-Studie:

  • 110 Menschen mit aktiver RRMS wurden rekrutiert und randomisiert entweder AHSCT oder krankheitsmodifizierende Medikamente erhalten.
  • Der Versuch fand in Chicago statt; Sheffield, England; Uppsala, Schweden; und São Paulo, Brasilien.
  • Innerhalb eines Jahres hatte nur eine Person, die eine Stammzelltransplantation erhalten hatte, einen Rückfall erlitten, während in der Gruppe, die MS-Medikamente einnahmen, 39 Rückfälle auftraten.
  • Nach drei Jahren waren es sechs Prozent die Stammzellgruppe erlebte eine Behinderungsprogression, während 60 Prozent der Personen, die eine pharmazeutische Therapie erhielten, eine Verschlechterung ihrer Behinderung empfanden.
  • Einige der Personen, deren Grad der Behinderung im medikamentösen Behandlungsarm der Studie fortgeschritten war, wurden anschließend in den Transplantationsarm verlegt , nach denen sich ihre Behinderungswerte verbesserten.
  • Im AHSCT-Arm wurden keine signifikanten Nebenwirkungen berichtet.

"Wir sind sehr erfreut über diese äußerst ermutigenden Ergebnisse", sagt Dr. Basil Sharrack, Honorarprofessor Klinische Neurologie und Consultant-Neurologe am Royal Hallamshire Hospital in Sheffield, ein leitender Forscher am Sheffield Biomedical Research Center und ein Miterfinder der MIST-Studie.

Was bedeutet es, "Reboot" das Immunsystem System?

Bei der MS greift das eigene Immunsystem das Nervensystem an, speziell das schützende Fettgewebe Myelin, das die Nervenfasern im zentralen Nervensystem umhüllt.

Dies kann zu geschädigten Nerven und Narbengewebe führen wiederum beeinträchtigt die Fähigkeit des Gehirns, Signale im ganzen Körper zu senden.

Die Kombination von beschädigten Nerven und unterbrochenen Nervensignalen kann solche Symptome wie Müdigkeit, Taubheit, Schmerzen, Muskelschwäche, Schwierigkeiten beim Gehen und die Unfähigkeit, die Blase oder zu kontrollieren Eingeweide.

Die MIST-Studie verwendete einen dreistufigen Prozess, um das Immunsystem der Teilnehmer wiederherzustellen, um sie in ihren früheren Zustand vor der MS zurückzubringen.

  • Die eigenen Stammzellen werden aus Blut und Knochen gewonnen Knochenmark, tiefgefroren und gelagert.
  • Eine hochdosierte Chemotherapie wird zum Auslöschen des Immunsystems eingesetzt.
  • Die Stammzellen werden aufgetaut und in den Blutkreislauf der Person zurückgeleitet, um ein neues Immunsystem zu bilden, das in einem Organismus funktioniert gesunde Art und Weise, beschütze dich anstatt den Körper, den er bewohnt, anzugreifen.

Die Erholung von einer Stammzelltransplantation braucht Zeit, wobei der Empfänger normalerweise wochen- oder sogar monatelang nach der Transplantation im Krankenhaus bleibt; Der vollständige Wiederaufbau des Immunsystems dauert laut der National Multiple Sclerosis Society drei bis sechs Monate.

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MIST ist ein Schritt in die richtige Richtung, aber es ist nicht möglich, eine Schlüsselfrage zu beantworten

Laut Jeffery Cohen, MD, Professor am Cleveland Clinic Lerner College für Medizin und Direktor für experimentelle Therapeutika am Cleveland Clinic Mellen Center for Multiple Sklerose Behandlung und Forschung, MIST ist ein Schritt in die richtige Richtung, aber seiner Meinung nach nicht ganz zufriedenstellend.

Dr. Cohen war einer der Organisatoren einer internationalen Konferenz über zelltherapeutische Therapien für MS, die im Herbst 2015 mehr als 70 der weltweit führenden Experten auf diesem Gebiet zusammenbrachten. Die Teilnehmer überprüften die bisherigen Ergebnisse für spezifische zellbasierte Therapien und diskutierten darüber Welche klinischen Studien sind erforderlich, um den vielversprechendsten Ansatz zur Behandlung von MS zu bestimmen.

In der Ausgabe der Zeitschrift Brain vom 21. Juli 2017 veröffentlichten die Organisatoren, einschließlich Cohen, ein Papier, das als nächstes empfohlen enthielt Schritte für die zellbasierte Therapie bei MS.

"Wir haben eine randomisierte Studie der AHSCT empfohlen, die diese Studie durchgeführt hat. Das ist ein Plus. In dieser Studie wurde AHSCT jedoch nicht mit den wirksamsten Therapien für MS verglichen. Nur 22 von 55 Patienten im Kontrollarm wurden mit einer der hochwirksamen MS-Therapien, Natalizumab [Tysabri] behandelt, "Cohen sagt.

" Der Rest wurde mit Dimethylfumarat [Tecfidera], Fingolimod [Gilenya] behandelt, Interferon beta [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] oder Glatirameracetat [Copaxone, Glatopa], die nicht sehr potent sind, oder mit Mitoxantron [Novantron], das stärker ist, aber wegen sekundärer Neoplasien nur noch selten oder gar nicht mehr angewendet wird und Kardiotoxizität, "Cohen fährt fort.

" Daher hat die MIST-Studie nicht die Schlüsselfrage behandelt: Wie vergleicht AHSCT mit der besten verfügbaren zugelassenen Therapie bei MS? "

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