Ich werde der Erste sein, der sagt, dass die Leute bei der FDA einen harten Job haben. Es liegt in ihrer Verantwortung, die öffentliche Sicherheit zu schützen und sicher diejenigen von uns, die krank sind, nicht mit Drogen zu belasten, die falsche Hoffnung oder ein großes Risiko darstellen. Und wenn es darum geht, neue Medikamente für die Zulassung in Betracht zu ziehen, weiß ich, wie sehr sie es beim ersten Mal richtig machen wollen. Das letzte, was sie brauchen, ist, ein Medikament vom Markt zu nehmen, nachdem Menschen verletzt worden sind, was der FDA die Glaubwürdigkeit gegenüber dem Kongress geschadet hat.
Ich verstehe all das, und was folgt, wird nicht respektlos geschrieben. Aber mein flüchtiger Blick vor ein paar Tagen in Washington DC in den Prozess der Erwägung neuer Krebsmedikamente ließ mich fühlen, dass die FDA zu konservativ operiert, wenn es um lebensrettende oder lebensverlängernde Medikamente geht.
Es war mir auch klar, ihre Berater (oder zumindest eine Mehrheit von ihnen) waren nicht so gut informiert, wie wir Patienten erwarten würden. Sie schienen weder mit der neuen Wissenschaft, die berücksichtigt wurde, noch mit den Bedürfnissen der Gemeinschaft, die davon profitieren würden, vertraut zu sein. Das war der Fall, als die neue Medikamentenanwendung auf Genasense für CLL vom Onkologic Drug Advisory Committee und der Krebs-Führungsriege der FDA zum Scheitern verurteilt schien.
Meine unmittelbare Reaktion war, dass eine Ungerechtigkeit gemacht worden war. Und die Gesichter von einigen der Leukämie-Superspezialisten der Nation bestätigten dies, als die Anhörung endete. Also was zu tun? War das nur ein Verlust für Leute wie mich mit CLL, oder gibt es eine größere Sorge, die es schwer machen könnte, alles andere als bahnbrechende Krebsmedikamente zu bekommen? Sorgen die Bedenken des Kongresses zur Arzneimittelsicherheit so sehr auf die FDA, dass die Messlatte zu hoch angesetzt wird?
Bin ich ganz nass?
Ich habe den Vizepräsidenten für Rechtsfragen bei der Leukemia & Lymphoma Society (LLS) angerufen rausfinden. Die Antwort war nein, überhaupt nicht. Laut George Dahlman sind die FDA-Beratungskomitees für Arzneimittel und die FDA selbst nicht genügend Expertenwissen, wenn es um die Überprüfung von vorgeschlagenen Krebsbehandlungen geht, die einen zusätzlichen Behandlungsvorteil bieten könnten. Und sie befürchten, dass die Pharmakonzerne nicht mit neuen Drogen weitermachen werden, wenn die Regierung einen so konservativen und vielleicht uninformierten Ansatz verfolgt. Experten für Arzneimittelentwicklung, mit denen ich gesprochen habe (Wissenschaftler, die sich darum kümmern, Leben zu retten), werden jetzt zunehmend abgeraten. Ich bin als Patient und Patientenvertreter auch entmutigt.
Ich habe die LLS gebeten, mir zu sagen und uns als Patienten zu sagen, wie unsere Stimmen helfen können. Gibt es Kongressvertreter und Senatoren, mit denen wir reden sollten? Würde die Führung der FDA uns zuhören?
Wegen meiner geschäftlichen Bemühungen gibt es ein paar Dinge, die Sie wissen sollten. HealthTalk hat in der Vergangenheit Programme zur CLL-Behandlung entwickelt, die durch uneingeschränkte Zuschüsse von Genta, dem Entwickler von Genasense, gesponsert wurden. Während es keine aktuellen oder geplanten Programme gibt, sollten Sie wissen, dass die Möglichkeit zukünftiger Programme besteht. Außerdem betreibe ich jetzt eine Firma namens Patient Power, die von Genta eine unbeschränkte Unterstützung erhalten hat, um die Reise von drei Personen (mir selbst, einem Familienmitglied einer CLL-Patientin und einem anderen CLL-Patienten) zur öffentlichen Anhörung letzte Woche zu ermöglichen. Sowohl bei HealthTalk als auch bei Patient Power hat Genta weder Einfluss auf das, was wir sagen oder schreiben, gebracht, noch hatte es Einfluss darauf.
Als CLL-Patient persönlich habe ich nichts zu gewinnen, wenn Genasense genehmigt wird. Im Moment brauche ich keine Medizin. Sicher, es gibt andere Patienten, die es brauchen. Aber das für eine Minute beiseite legen, was ist mit der nächsten Krebsdrogen-Anhörung? Wird das Gremium die Probleme klar verstehen und Expertise im relevanten Krebsbereich haben, und wird die FDA-Führung von Krebsmedikamenten verstehen? Wenn dies nicht der Fall ist, wird die Behandlung, die Sie eines Tages benötigen (oder vielleicht ein Senator oder ein Kongressvertreter), nicht verfügbar sein, weil das kalte Wasser jetzt auf die Medikamentenentwicklung geworfen wird? Ich mache mir Sorgen.
Eine andere Sache: Ich habe es sehr geschätzt, dass ich die Möglichkeit hatte, bei der jüngsten Anhörung des FDA-Komitees Zeugnis abzulegen. Sie hörten respektvoll zu und es war eine sehr offene Anhörung. Aber es gab einen Teil des Prozesses, der unsachgemäß hinter verschlossenen Türen erschien. Als die Anhörung endete, befragte ich einen FDA-Beamten darüber, wen sie für CLL-Expertise herangezogen haben. Sie sagte, sie hätten Telefongespräche mit CLL-Beratern geführt, aber sie seien unter Vertraulichkeitsvereinbarungen und es sei verboten, zu enthüllen, wer sie seien oder wie die FDA darauf hingewiesen worden sei. Sie sagte, dass ich die Genehmigung des Drogenantragstellers benötigen würde, um mehr Informationen zu erhalten. Ich habe mich mit der Firma abgefragt und sie sagten, ich hätte ihre Erlaubnis.
Also werde ich jetzt zurück zur FDA gehen, um mehr über den Prozess zu erfahren und ihn mit Ihnen zu teilen. Ich versuche nur zu erfahren, ob der Prozess unterbrochen ist und unsere Hoffnung auf neue Medikamente gefährdet ist. Bleib dran und lass mich wissen, was du denkst.
-Andrew
Update:
Wir fangen hier wirklich etwas an. Menschen aus der ganzen Welt (wörtlich) haben mich über dieses Thema erfasst. Lasst es uns weitermachen und es wirklich verstehen. Sagen Sie anderen, dass sie hierher kommen sollen, und ermutigen Sie sie, einen Kommentar zu hinterlassen, die großen Hunde beobachten und lesen sie! Gehen Sie zu digg.com und oben rechts in der Ecke finden Sie eine Suchfunktion, geben Sie CLL ein und es sollte Ihnen meinen Artikel mit dem Titel "Hat die FDA keine Experten für die Arzneimittelzulassung?" Klicken Sie einfach auf den Button "digg it". Je mehr Leute für den Blog wählen, desto mehr Menschen lesen ihn!
