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MONTAG, 10. Dezember 2012 - Vor einem Jahr sah es so aus, als ob Emily Whitehead, eine intelligente und lebhafte Philadelphia 7-Jahr- alt, stand vor dem drohenden Tod. Seit einiger Zeit kämpfte das junge Mädchen gegen akute lymphoblastische Leukämie, eine aggressive Form der Krankheit, die normalerweise mit Chemotherapie und anderen Langzeitdrogen behandelt wird. Obwohl sie anfänglich auf Standardbehandlungen für ihre Leukämie ansprach, stoppte Emily immer wieder, zuerst im Oktober 2011 und dann wieder im Februar 2012.
"Uns wurde gesagt, dass wir bis zu 48 Stunden Zeit hatten, eine Entscheidung zu treffen, oder sie könnte anfangen Organversagen haben ", sagte Tom Whitehead, Emilys Vater in einem Video, das vom Kinderkrankenhaus von Philadelphia gefilmt wurde.
Also winkten Emilys Eltern mit einem Funken Hoffnung auf Children's für das, was ihre Ärzte sagen, ist eine bahnbrechende Leukämie-Behandlung mit einer Bio-Therapie. entwickelte Version der T-Zellen des Patienten, die speziell entwickelt wurden, um sich schnell im Patienten zu vermehren und Leukämie zu zerstören.
T-Zellen sind Lymphozyten, weiße Blutkörperchen, die integraler Bestandteil des Immunsystems gegen Leukämie-B-Zellen sind. Emily T-Zellen wurden entwickelt, um "nach Krebszellen zu gehen und sie zu töten", sagte pädiatrischer Onkologe Stephan Grupp, MD, PhD am Kinderkrankenhaus von Philadelphia in dem Video.
Seit Emily im Krankenhaus im April 2011 behandelt wurde, hat sie blieb Krebs-frei, und ihre Leukämie gilt als in voller Remission. Im vergangenen Juni kehrte sie nach Hause zurück und seitdem ist sie gesund und ist wieder in der Schule.
"Wir haben ihr Knochenmark an zwei Punkten auf mögliche Krankheiten untersucht", sagte Dr. Grupp. "Wir haben sie drei Monate und jetzt sechs Monate nach der Behandlung überprüft. Sie hat überhaupt keine Krankheit."
Grupp hinzugefügt: "Wir müssen eine größere Anzahl von Patienten behandeln, bevor wir verstehen, wie die Erfolgsrate tatsächlich sein könnte."
Die Behandlung, die Emily erhielt, bekannt als CTL019 oder CART19, wurde für fortgeschrittene Leukämie entwickelt, die auf Standardbehandlungen nicht anspricht. Während eine große Mehrheit der pädiatrischen Leukämiepatienten auf eine Chemotherapie anspricht, gehört Emily zu einer kleinen Gruppe, die keine dauerhaften Ergebnisse sehen und bei denen B-Zellen an Chemotherapie vorbeirutschen.
Nach Angaben des National Cancer Institute, einer Abteilung von Die National Institutes of Health, akute lymphoblastische Leukämie ist die am häufigsten diagnostizierte Krebs bei Kindern, die 23 Prozent der Krebsdiagnosen bei Patienten unter 15 Jahren. In den Vereinigten Staaten sind etwa 30 bis 40 Personen pro Million mit dieser Art von Leukämie jeweils diagnostiziert Jahr.
Echte Hoffnung für pädiatrische Krebspatienten?
Einige Experten sind skeptisch bezüglich des Versprechens der Behandlung, die Emily erhalten hat. John Letterio, MD, pädiatrischer Onkologe des Rainbow Babies & Children's Hospital der University Hospitals in Cleveland sagt, er ist sich nicht sicher, ob die Behandlung bei jedem Patienten so erfolgreich sein wird. "Aber um die vollständigen Antworten bei mehreren Patienten zu sehen, ist diese frühe Entwicklung sehr, sehr vielversprechend. Sie legt nahe, dass die Anwendung davon signifikant sein wird und sicherlich für viele Patienten eine Möglichkeit zur Heilung bieten wird, wo es keine andere gibt."
Die Forscher, die mit Grupp arbeiten, sagten, dass diese T-Zell-Behandlung seit einiger Zeit in Entwicklung ist. In einer frühen klinischen Studie, die im August 2011 durchgeführt wurde, erwies sich die Behandlung bei 9 von 12 Erwachsenen mit chronischer lymphatischer Leukämie oder CLL als wirksam.
Aber es gibt ernsthafte Nachteile. Kurz nachdem sie ihre T-Zellen erhalten hatte, wurde Emily schwer krank. Die T-Zellen überaktivierten Emilys Immunsystem, und das Kind wurde auf die Intensivstation geschickt. Grupp verschrieb zwei Medikamente, die helfen, die Immunantwort anzugreifen, was den toxischen Wirkungen der T-Zell-Behandlung entgegenwirkt, und nun hat sich Emily vollständig erholt.
"Seit dieser Zeit ist sie großartig. Sie war glücklich und gesund und kehrte im Herbst in die Schule zurück", sagte Emilys Mutter, Kari Whitehead im Video. "CART19 war wirklich die einzige Option für Emily, und obwohl wir nicht sicher waren, wie es funktionieren würde, weil sie das erste Kind war, fühlten wir uns immer noch so, als würden wir sie in den Prozess einschreiben - auch wenn es nicht funktionierte - Es würde ihnen ein bisschen mehr Informationen geben, und davon würden sie hoffentlich etwas lernen und in der Lage sein, anderen Kindern zu helfen. "
