Stammzelltransplantation für MS: HALT-MS-Versuchszahnrad für die nächste Phase |

Dave Bexfield nahm an Phase 2 der HALT-MS teil und sah dramatische Verbesserungen seiner MS-Symptome. Fotos mit freundlicher Genehmigung von Dave Bexfield

Ein paar Jahre vor, berichtete Everyday Health über eine klinische Studie namens HALT-MS. Diese laufende Studie ist eine von mehreren in den letzten Jahren, um Stammzellentransplantate für Multiple Sklerose (MS) zu untersuchen, bei denen die eigenen Stammzellen geerntet werden, bevor eine Chemotherapie verabreicht wird, um das Immunsystem fast vollständig zu zerstören, wonach der Stamm Zellen werden wieder in den Körper infundiert.

HALT-MS ist eine der prominentesten laufenden Studien mit Stammzelltransplantaten für MS, und seine Forscher haben sich zum Ziel gesetzt, die Transplantation zu einer etablierten Behandlung für MS zu machen. Aber zuerst müssen sie die Transplantation direkt mit den besten derzeit verfügbaren medikamentösen Behandlungen vergleichen - und genau das wird in Phase 3 der Studie erreicht.

Ob Sie an zukünftigen klinischen Studien interessiert sind oder nur eifrig daran interessiert sind Um zu erfahren, wohin die MS-Behandlung gehen könnte, hier ein Überblick darüber, was die Forscher in der nächsten Phase der Studie lernen wollen und was sie für die Teilnehmer bedeuten kann.

Das Versprechen der Stammzellen

Die Idee der Stammzelltransplantation ist um ein gestörtes Immunsystem zu ersetzen - im Fall von MS, das die Myelinscheiden von Nerven angreift - mit einem, der diese Nerven richtig als körpereigenes Gewebe erkennt und nicht angreift. Es wird manchmal als "Rebooten" des Immunsystems bezeichnet, und die Hoffnung in jedem Fall ist, dass das "neue" Immunsystem Nervenzellen nie so angreift, wie es der alte tat.

Stammzelltransplantationen haben gezeigt, dass sie dies tun mit gemischter Wirksamkeit. In einer Studie, die im April 2017 in der Zeitschrift JAMA Neurology veröffentlicht wurde, fanden Forscher innerhalb einer Gruppe von 281 MS-Patienten, von denen die meisten progressive Formen von MS hatten, die Behandlung zwischen 1995 und 2006, 46 Prozent hatten in den fünf Jahren nach ihrer Transplantation keine Progression der Krankheit. Jüngere Menschen und solche mit schubförmig remittierender MS hatten eher eine Erkrankung, die durch das Verfahren gestoppt wurde.

Auch bei Stammzelltransplantationen gibt es einige Risiken, darunter niedrige Blutkörperchen, Infektionen, Magen-Darm-Probleme, Blutgerinnsel, Schmerzen und Sogar der Tod.

Aber Michael Racke, MD, ein Neurologe am Ohio State University Wexner Medical Center in Columbus und ein Forscher in der HALT-MS-Studie, sagt die Wirksamkeit und Sicherheit von Stammzelltransplantationen hat sich seit 2006 weiter verbessert, wenn die ersten Teilnehmer in Phase 2 von HALT-MS untersucht wurden.

Von drei großen Studien, die in den letzten Jahren Ergebnisse veröffentlicht haben - einschließlich HALT-MS - zeigten alle eine 70-prozentige Erfolgsrate bei der Hemmung der Krankheitsaktivität fünf Jahre nach dem Verfahren. Die Krankheitsaktivität wurde entweder durch Schübe, das Fortschreiten der Behinderung oder das Auftreten neuer Läsionen im MRT gemessen.

"Wie in der gesamten Medizin werden wir immer besser bei den Dingen, die wir tun", sagt Dr. Racke die Sterblichkeitsrate von Stammzelltransplantaten ist von etwa 3,5 Prozent vor 2006 auf etwa 0,3 Prozent seither gesunken.

Stammzelltransplantation: "Ein harter Weg"

Ein Teilnehmer in Phase 2 von HALT-MS war Dave Bexfield, ein Einwohner von New Mexico, der vor 11 Jahren mit 37 Jahren an MS diagnostiziert wurde. Er ist der Gründer und Herausgeber von ActiveMSers, einer Support-Site für Menschen mit MS mit einem starken Fokus auf Fitness, die auch die wissenschaftliche Literatur über Stammzelltransplantationen umfasst.

"Ich wurde verzweifelt", sagt Bexfield über seine körperliche Verfassung, als er sich 2010 in den Prozess einschrieb. In den vergangenen sechs Monaten war er von gelegentlichen Spaziergängen mit einem Gehstock über die ganze Zeit und seiner Handfertigkeit und Erkenntnis wurde schnell schlechter. Er musste mit seiner Schwester, einem Physiotherapeuten, trainieren, um die 100 Meter ohne Hilfe laufen zu können, um sich für die Studie zu qualifizieren, die seinerzeit "großen, großen Stress" verursachte.

Der gesamte Transplantationsprozess, sagte Bexfield, sei "ein harter Weg", wegen der ständigen Tests und insbesondere der Chemotherapie-Medikamente, die während seines dreiwöchigen Krankenhausaufenthalts beteiligt waren. Nach der ersten Woche, während der eine Chemotherapie verabreicht wurde, fühlte er sich immer noch "ziemlich anständig". Dann, sagt er, "begann die Chemotherapie wirklich zuzuschlagen. Ich war vier Tage lang im Bett" und wurde einmal ohnmächtig Erbrechen.

Hohes Infektionsrisiko

Aber Bexfield verbesserte sich während des restlichen Aufenthaltes allmählich und schaffte es, eine ernsthafte Infektion zu vermeiden - etwas, nach dem die Forscher Ausschau halten, wenn das Immunsystem der Teilnehmer beeinträchtigt ist. Auch nach der Entlassung sagt Bexfield: "Ihr Immunsystem ist so niedrig, Sie müssen wirklich vorsichtig sein mit jeder Nahrung, die Sie essen, die Sie sehen. Ich war im Grunde isoliert. "

Die dramatischen Verbesserungen, die er nach dem Eingriff erlebte, machten die Risiken und Unannehmlichkeiten, die er ertragen musste, mehr als wett. "Innerhalb der ersten paar Monate konnte ich kaum laufen und konnte 500 Meter laufen." Sein Gehirnnebel wurde klarer und seine Stärke verbesserte sich "auf jeder Ebene."

Diese Verbesserungen dauerten ungefähr vier Jahre, nach denen Bexfield sagt: "Ich bemerkte, dass meine Beine nicht ganz so gut funktionierten." Er benutzt jetzt immer wieder einen Walker, aber in allen Bereichen außer dem Gehen fühlt er sich immer noch viel besser als vor dem Transplantation. "Ich würde diese Behandlung 100 Mal machen. Es war so wertvoll ", sagt er.

Die nächste Phase: BEAT-MS

Wenn HALT-MS Anfang 2018 mit der Phase-3-Studie (BEAT-MS) beginnt, werden laut Racke rund 120 Teilnehmer registriert im Alter von 18 bis 50 mit schubförmig remittierender MS. Um sich für die Studie zu qualifizieren, sagt er, dass es bei zwei verschiedenen krankheitsmodifizierenden Therapien keine erfolgreichen Ergebnisse gegeben hat, wie ein Rückfall auf eine und MRT-Aktivität auf der anderen zeigt.

Etwa die Hälfte der Teilnehmer wird zufällig sein zugewiesen, um Stammzelltransplantate zu erhalten, während die andere Hälfte die bestmögliche Medikationstherapie erhalten wird, wie individuell bestimmt. Teilnehmer in beiden Gruppen werden für fünf Jahre verfolgt.

Racke betont, dass Phase 3 zusätzlich zu den krankheitsbezogenen Ergebnissen auch die Behandlungskosten in beiden Gruppen vergleichen wird. Er stellt fest, dass viele medikamentöse Behandlungen für MS 70.000 bis 90.000 US-Dollar pro Jahr kosten, während die Kosten für eine Stammzelltransplantation am Ohio State in Phase 2 zwischen 40.000 und 100.000 US-Dollar lagen - mit jahrelangem Nutzen.

Was noch wichtiger ist, darauf hinzuweisen ", sagt Racke," dass die Stammzelltransplantationen bei Patienten, die eigentlich viel schlimmer waren, deutlich besser funktionierten. Das wird also hoffentlich etwas sein, das auf der Straße eine wichtige Option für Leute sein könnte, die wirklich schlechte MS haben. "