Jedes Jahr treffen sich MS-Experten auf der AAN (American Academy of Neurology), um die neuesten Forschungsergebnisse zur Multiplen Sklerose zu präsentieren und die Entwicklung vielversprechender neuer MS-Behandlungen zu verfolgen. Everyday Health MS-Blogger Trevis Gleason interviewte den Neurologen und MS-Experten Dr. Jeffrey Cohen von der Cleveland Clinic, um herauszufinden, welche Forschungsergebnisse auf der diesjährigen AAN-Tagung für Menschen mit MS sprechen können.
10 Fragen an Ihren Arzt Über MS (PDF)
Dieser Webcast wurde von Everyday Health erstellt und durch ein uneingeschränktes Bildungsstipendium von Bayer Healthcare unterstützt.
Trevis L. Gleason, Gesundheitsdirektor für den Alltag:
Hallo und herzlich willkommen zu diesem Webcast - "Multiple Sklerose-Behandlung-Nachrichten von der jährlichen Sitzung der amerikanischen Akademie der Neurologie. " Bevor wir beginnen, erinnern wir Sie daran, dass die in diesem Programm geäußerten Meinungen ausschließlich die Ansichten unseres Gastes sind. Sie sind nicht unbedingt die Ansichten von Everyday Health, unseren Sponsoren oder irgendeiner externen Organisation. Und wie immer, konsultieren Sie bitte Ihren Arzt für die für Sie am besten geeignete medizinische Beratung.
Dieses Programm wird durch ein uneingeschränktes Stipendium von Bayer HealthCare unterstützt. Wir danken ihnen für ihr Engagement für eine geduldige Aufklärung.
Jedes Jahr nehmen mehr als 10.000 Neurowissenschaftler an einem der größten Neurologie-Treffen der Welt teil. Es ist das jährliche Treffen der American Academy of Neurology (AAN), wo die neuesten Entwicklungen in der Forschung bekannt gegeben werden. Ich war ein Teil der Aufregung für das Meeting 2009 in Seattle, das vom AAN-Meeting für EverydayHealth.com bloggte.
Hier im Studio ist Dr. Jeffrey Cohen, Professor für Medizin am Cleveland Clinic Lerner College der Medizin an der Case Western Reserve University. Dr. Cohen hat sich freundlicherweise von AAN-Treffen getrennt, um uns über einige der neuesten Nachrichten in der MS-Forschung zu berichten, darunter einige seiner eigenen Forschungen. Dr. Cohen leitet das experimentelle Therapieprogramm am Mellen Center für MS-Behandlung und Forschung der Cleveland Clinic und hat eine große klinische Praxis, die sich hauptsächlich der Behandlung von Patienten mit MS widmet. Willkommen und danke, Dr. Cohen, dass Sie sich uns angeschlossen haben.
Dr. Jeffrey Cohen:
Danke, dass du mich eingeladen hast.
Trevis:
Ich möchte, dass du ein bisschen über die wahren Breaking Stories redest. Wir haben den größten Teil dieser Woche mit Kollegen aus der ganzen Welt verbracht, die an der Forschung beteiligt sind, und ich denke, die Geldfrage hier ist: Wie viel Fortschritt? Wo verstehen und behandeln wir wirklich die Krankheit der MS?
Dr. Cohen:
Nun, für jemanden wie mich ist es immer lustig, zu diesem Treffen zu kommen. Ich treffe mich mit Freunden und Kollegen und werde über die neuen Fortschritte informiert. Das MS-Feld ist momentan sehr aufregend. Wir lernen viel mehr darüber, was die Krankheit verursacht, wie man sie misst und vor allem, wie man sie besser behandelt.
Trevis:
Ihrer Meinung nach, und ich weiß, dass Sie ein Papier vorgelegt haben Sehr interessant für uns alle, die mit MS leben, was könnten die zwei wichtigsten MS - Forschungsberichte sein, die dieses Jahr aus dem AAN - Treffen hervorgingen?
Dr. Cohen:
Ich würde sagen, die beiden oberen Geschichten sind 1, Berichte von zwei großen klinischen Studien über orale Medikamente, und 2, die große Anzahl von Artikeln über pädiatrische MS - Multiple Sklerose, die in der Kindheit beginnt.
Trevis:
Sie haben die oralen Medikamente erwähnt, und ich weiß, dass Sie gestern ein Referat über orales Fingolimod gehalten haben.
Erzählen Sie mir ein bisschen darüber - vielleicht die Bedeutung der Forschung und wie diese orale Droge mit den derzeitigen Therapien für MS verglichen wird .
Dr. Cohen:
Seit 15 Jahren gibt es vier Standardmedikamente gegen Multiple Sklerose. Das sind die drei Interferone (Avonex, Rebif und Betaseron) und Glatirameracetat (Copaxone), und sie arbeiten, und sie sind im Allgemeinen sicher, aber sie haben einige Mängel.
Vor allem sind sie nur teilweise wirksam, und zweitens werden sie durch Injektion verabreicht, was die meisten Menschen nicht mögen. Es gab also einen großen Anstoß, bessere Behandlungen zu entwickeln, die wirksamer und bequemer sind; insbesondere denke ich, dass die meisten Menschen lieber eine Pille als einen Schuss nehmen würden. In diesem Zusammenhang wurde in unserer Studie eine der möglichen neuen oralen Behandlungen, Fingolimod, untersucht, an denen gearbeitet wird.
MS-Behandlung: Klinische Studien für MS-Pillen
Trevis:
Wie viele orale Therapien für MS befinden sich in Phase II oder III [der klinischen Studien]?
Dr. Cohen:
Ich glaube, es gibt jetzt fünf.
Trevis:
Und deine war ein Phase-III-Papier. Bedeutet das, dass die Studie jetzt abgeschlossen ist und bereit ist, vor die FDA gestellt zu werden, oder gibt es mehr, als darauf einzugehen?
Dr. Cohen:
Es gibt mehrere Phasen, die bei der Entwicklung einer Droge gehen. Es gibt beispielsweise präklinische Tests bei Tieren; dann Phase-I-Studien, bei denen es sich typischerweise um frühe Sicherheitsstudien handelt; dann etwas größere Studien, sogenannte Phase II, die von mittlerer Größe sind und in denen wir untersuchen, ob es irgendwelche Beweise gibt, dass die Droge einige Wirkungen hat.
Und dann gibt es Phase III, die was ist Meine Studie war, die eine definitivere Studie sein soll, die bestätigt, dass ein Medikament tatsächlich wirksam ist, bestimmt, wie effektiv es ist, und gibt ein genaueres Gefühl für die Risiken und die möglichen Nebenwirkungen. Es wird erwartet, dass ein Medikament, wenn es in der Phase III vielversprechend aussieht, dann zur behördlichen Zulassung eingereicht wird.
Trevis:
Sie haben die Wirksamkeit im Vergleich zu den derzeit verfügbaren Therapien erwähnt. Eines der Dinge, die ich beobachtet habe, ist, dass die Interferone (Avonex, Rebif und Betaseron) und Glatirameracetat (Copaxone) jetzt wirksamer zu sein scheinen, als sie ursprünglich schienen.
Dr. Cohen:
Das haben wir in klinischen Studien gesehen: Die Rückfallraten zum Beispiel scheinen jetzt niedriger zu sein, als sie vor 10 oder 15 Jahren getestet wurden. Und wir denken, dass es mehrere Gründe dafür gibt. Zum einen können die Auswahlkriterien für die Versuche unterschiedlich sein. Zweitens wurden die Versuche an verschiedenen Orten durchgeführt - zum Beispiel in verschiedenen Ländern. Drittens ist die Art, wie wir Rückfälle in den Prüfungen zählen, subtil verschieden. Und schließlich können sich die Personen, die sich in Studien einschreiben, von den Personen unterscheiden, die sich ursprünglich eingeschrieben haben. Wir fangen jetzt an, Leute früher in der Krankheit zu behandeln. Dann gibt es das Gefühl, dass sich die Krankheit selbst möglicherweise verändert, dass die Rückfallraten im Vergleich zu vor 10 Jahren sinken könnten.
Trevis:
Liegt das vielleicht daran, dass Neurologen MS früher diagnostizieren? Ist das ein Teil davon?
Dr. Cohen:
Ein Teil davon ist, dass wir die Diagnose früher bei Menschen mit weniger schweren Erkrankungen stellen, und wir achten auch stärker auf andere Gesundheitsprobleme, von denen wir wissen, dass sie wichtig sind für jemanden mit MS. Wir achten auf Diät und Bewegung und solche Dinge.
Trevis:
Eines der Dinge, die mich immer verwirren, ist, dass wenn wir all diese verschiedenen Studien und die Endpunkte betrachten, scheinen wir Erfolg zu definieren viele verschiedene Möglichkeiten. Wie definieren Sie in Ihrem Studium Erfolg?
Dr. Cohen:
Letztendlich müssen wir die Krankheit auf verschiedene Arten messen. In einer klinischen Studie messen wir beispielsweise die Anzahl der Rückfälle, die Menschen in der Studie haben. Wir werden Wertminderung, Behinderung messen. Und schließlich werden wir häufig MRT (Magnetresonanztomographie) oder Selbstberichtmaßnahmen verwenden. Der Punkt ist, dass keiner von denen der perfekte Weg ist, um zu messen, ob ein Medikament funktioniert oder nicht, aber letztendlich versuchen wir in einer Studie, die nur zwei oder drei Jahre dauern kann, zu zeigen, dass wenn ein Medikament Auf lange Sicht wird es einen Unterschied machen. Aber wir können 15 Jahre lang keinen Versuch machen.
Trevis:
Richtig. Das wäre natürlich sehr teuer.
MS-Behandlungen und klinische Studien: Arzneimittelnebenwirkungen
Trevis:
Eines der Dinge, von denen ich vermute, dass Ihre Studien gerade an diesem Punkt durchgeführt werden, ist die Messung von Nebenwirkungen. Was sind die Nebenwirkungen von Fingolimod?
Dr. Cohen:
Die Versuchsterminologie ist "Nebenwirkungen".
Im Allgemeinen war ermutigend, dass Fingolimod ziemlich gut vertragen wurde. Insgesamt blieben 89 Prozent der Studienteilnehmer für die gesamte Zeit in der Studie und 87 Prozent setzten das Medikament fort, dem sie zugewiesen wurden. Das ist eine Art indirektes Maß dafür, wie gut das Medikament vertragen wird. Wenn es viele Nebenwirkungen hat, neigen die Menschen dazu, die Prüfungen abzubrechen, weil es nicht tolerierbar ist.
Der wichtigste Nebeneffekt war eine Verlangsamung der Herzfrequenz mit der ersten Dosis. Das war etwas, das bereits über die Droge bekannt war. Die Wirkung wird gewöhnlich abgeschwächt, wenn Sie das Medikament fortsetzen, und es ist eine Wirkung nur der ersten paar Dosen.
Einige Versuchsteilnehmer, die Fingolimod nahmen, hatten leichte Leberprobleme, also möglicherweise, wenn das Medikament genehmigt werden sollte, Blut Tests müssten durchgeführt werden, um Indikatoren für Leberprobleme zu messen. Und es gab Hinweise darauf, dass das Medikament die Infektionsrate erhöhen könnte, was bei einem Medikament, das das Immunsystem beeinflusst, nicht unerwartet wäre.
Trevis:
Also im Vergleich zu den derzeit zugelassenen Therapien - und wir werden mitgehen nur die Baseline, die Interferone und Glatiramer - verglichen Sie das Medikament nur mit Placebo oder verglichen Sie es auch mit derzeit vermarkteten Therapien?
Dr. Cohen:
Die Studie, die ich vorstellte, die sogenannte TRANSFORMS-Studie [Studie zur Beurteilung von injizierbarem Interferon gegen FTY720 oral in der rezidivierend-remittierenden MS], war eine Studie, die Fingolimod mit einer der Standardtherapien, Avonex, vergleicht ein gewisses Maß an Fingolimods relativer Wirksamkeit erhalten - ob es besser als eine Standardtherapie funktionierte - und zweitens, um ein gewisses Maß an relativer Verträglichkeit zu erhalten: Hat es mehr oder weniger Nebenwirkungen als ein Standardmedikament verursacht?
Unsere Studie findet im Im Zusammenhang mit mehreren anderen Studien, in denen Fingolimod mit Placebo verglichen wird, muss also das ganze Paket zusammen gestellt werden, um festzustellen, wo wir mit Fingolimod stehen.
Trevis:
Und Ihr war nicht der nur studieren - es gab Zentren auf der ganzen Welt, die es taten. Aber das war nicht die einzige mündliche Drogenstudie, über die auf der Konferenz gesprochen wurde.
Dr. Cohen:
Die andere große Neuigkeit auf der Konferenz war die sogenannte CLARITY-Studie (Cladribin-Tabletten zur oralen Behandlung von MS), die eine Phase-III-Studie zu einer anderen oralen Medikation, Cladribin [Leustatin, ein derzeit zugelassenes Medikament, war von der FDA für die Behandlung von Haarzellenleukämie]. Diese Studie war zufällig eine placebokontrollierte Studie, also wurde Cladribin sozusagen mit Zuckerpillen verglichen. Spannend war, dass die Studie ebenfalls sehr positiv war. Es zeigte, dass das Medikament wirksam war. Es schien im Allgemeinen gut verträglich zu sein, obwohl es, wie Fingolimod, auch einige mögliche Sicherheitsprobleme aufwies, die es zu klären gilt.
MS-Behandlung: Wann sollten Patienten auf neue Medikamente umsteigen?
Trevis:
Nur ein guter Anruf hier, und niemand wird Sie daran festhalten - können Sie uns ein Baseballjahr geben, wenn eine orale Therapie in den Vereinigten Staaten verfügbar sein wird?
Dr. Cohen:
Ich denke, in den nächsten zwei oder drei Jahren wird es mehrere neue orale Therapien geben.
Trevis:
Also 2010, 2011 - und es wird nicht nur eins sein; es wird zwei, drei oder vier sein?
Dr. Cohen:
Richtig. Wie wir bereits erwähnt haben, werden neben Cladribin und Fingolimod noch fünf weitere Medikamente getestet, und ich denke, einige der anderen werden auch vielversprechend aussehen. Ich vermute, in den nächsten zwei oder drei Jahren werden all diese bei den Regulierungsbehörden eingereicht werden und, ich hoffe, werden genehmigt.
Trevis:
Die große Frage ist, während wir alle lieber wegwerfen würden die Nadeln, sollte eine Person, die einen guten Erfolg bei einer der aktuellen injizierbaren Therapien hat, automatisch versuchen, zu wechseln, oder werden diese [neuen oralen Behandlungen] Zweitlinientherapien?
Dr. Cohen:
Dies ist eine Diskussion, die ich jeden Tag mit meinen Patienten führe, weil die meisten Leute Injektionen nicht mögen und alle darauf bedacht sind, eine Pille zu bekommen, und sie fragen mich, wann eine Pille verfügbar sein wird. Auf der anderen Seite warne ich sie, dass wir, wenn es ihnen mit den Medikamenten gut geht, das Boot nicht unnötig erschüttern wollen.
Als neue Medikamente verfügbar wurden, haben wir gewonnen Ich habe nicht so viel Erfahrung mit ihnen. Es kann zu unerwarteten Problemen kommen. Zweitens wissen wir nicht sicher, dass eine neue Medizin für jemanden besser funktioniert. Ich denke also, wir müssen vorsichtig sein, aber ich sehe keinen Grund, da diese neuen Dinge an Bord kommen und wir zuversichtlich sind, dass sie funktionieren und dass sie sicher sind, dass die Leute nicht wechseln können.
Trevis:
Sie würden erwarten, dass der Preis eine der großen Fragen sein wird. Das ist wahrscheinlich das zweite, was Ihre Patienten fragen. Denken Sie, dass der Preis vergleichbar sein wird, oder wird es eine Art von Prämie für den Komfort der Einnahme einer Pille geben?
Dr. Cohen:
Das ist schwer zu sagen. Es ist sehr teuer, diese Medikamente zu entwickeln. Sie müssen alle diese Testphasen durchlaufen, und die Versuche kosten Millionen von Dollars. Aber ich würde im Allgemeinen sagen, dass ein Medikament, das in oraler Form ist, dazu neigt, weniger teuer zu sein als eins, das durch die Einspritzung gegeben wird.
Trevis:
Und keine der zwei oralen Rauschgifte, von denen wir gerade gesprochen haben, Cladribin oder Fingolimod, ist eine biologische, wie die Interferone sind?
Dr. Cohen:
Nein, es sind beides kleine Moleküle, dh sie werden wie Chemikalien hergestellt und sind keine Biologika, die in lebenden Zellen hergestellt werden.
MS-Behandlungen: Updates zu Tysabri und Novantron
Trevis:
Wir haben über Injektionen und Oralsex gesprochen. Offensichtlich gibt es eine ganz andere Klasse von Drogen da draußen - die Infusible, die intravenösen Drogen. Eine, die wir alle kennen, ist Tysabri (Natalizumab), und es gibt ein paar andere da draußen rekrutieren [Patienten für klinische Studien]. Irgendwelche Neuigkeiten über Tysabri von der Konferenz?
Dr. Cohen:
Die wichtigsten Nachrichten über Tysabri, die herauskamen, waren eine Aktualisierung seines aktuellen Status. Es wird jetzt in mehr als 50.000 Menschen verwendet, und je mehr Erfahrung wir damit haben, desto mehr Informationen haben wir darüber. Ihre Wirksamkeit scheint immer noch im Vordergrund zu stehen, was sehr ermutigend ist. Auf der anderen Seite ist das Hauptproblem bei Tysabri das Risiko der PML - progressive multifokale Leukoenzephalopathie - eine Virusinfektion des Gehirns, die unter immunsupprimierten Bedingungen und mit einigen immunsupprimierenden Therapien auftritt. Was wir auf dieser Konferenz gehört haben, ist, dass es weltweit sechs Fälle von PML gab [mit Tysabri assoziiert], seit es auf den Markt kam, und hoffentlich beginnen wir mehr Informationen darüber zu bekommen, was diese Fälle bedeuten.
Trevis:
Das scheint niedriger zu sein als die beworbene Rate von einem von tausend Patienten. Es wurde auch geglaubt, dass PML fast immer tödlich war, aber das könnte daran liegen, dass PML typischerweise bei Patienten auftrat, die "super" immun kompromittiert waren. Ich habe in letzter Zeit viel über die Plasmapherese gelesen und tatsächlich das Medikament aus dem System genommen. Selbst in diesen sechs Fällen sind weniger tödlich. Ist das richtig?
[Anmerkung des Herausgebers: Plasmapherese ist eine Therapie, bei der einem Patienten Blut entzogen, das Plasma entfernt und ersetzt wird und das Blut bei einer Transfusion dem Patienten zurückgegeben wird. Dies hinterlässt rote und weiße Zellen, entfernt aber Antikörper.]
Dr. Cohen:
Das stimmt. Wir haben ein paar wichtige Dinge gelernt. Zum Glück ist das Risiko geringer als eins zu tausend. Zweitens ist der beste Ansatz für die Behandlung von PML, es früh zu erkennen, früh zu fangen und das störende Mittel, in diesem Fall Tysabri, zu entfernen, und das können wir durch Plasmaaustausch tun, der es aus dem Blut spült. Und wie wir sagen, der Beweis liegt im Pudding, und es scheint, dass Menschen, bei denen die Krankheit früh gefangen wurde und deren Immunsystem durch das Entfernen der Tysabri rekonstituiert wurde, es besser machen. Ihre Körper waren in der Lage, die PML zu löschen.
Trevis:
Bei einem der anderen unschädlichen Medikamente, Mitoxantron, das als Novantron vermarktet wird, gab es diese Woche einige Neuigkeiten aus Italien. Wir haben es heute Morgen auf meinem MS-Blog Everyday Health in Bezug auf ziemlich deutlich höhere Zahlen von Leukämiefällen [dh Leukämie im Zusammenhang mit Mitoxantron-Einnahme bei MS-Patienten] als ursprünglich erwartet gebrochen. Kannst du damit sprechen?
Dr. Cohen:
Novantrone illustriert dieses zweischneidige Schwert, von dem ich denke, dass wir es mit vielen der neuen Medikamente erleben werden. Das ist, dass sie sehr stark sind, sehr effektiv, aber mit einigen Risiken verbunden sind. Im Fall von Novantron [welches ein älteres Medikament für MS ist], sind die zwei Hauptrisiken, die gesehen wurden, Herzschäden und Leukämie. Und ich denke, die zwei Dinge, die wir über Novantrone gelernt haben, sind, dass beide etwas unberechenbar sein können. Nun, beide sind glücklicherweise immer noch selten, aber leider scheinen sie etwas häufiger zu sein, als wir es bisher erkannt haben. Die Hauptverzweigung ist, dass wir bei Menschen, die diese Medikamente erhalten haben, auf diese beiden Dinge achten müssen.
Trevis:
Als ich entschieden habe, ob ich Novantrone zu einem Zeitpunkt einnehmen sollte, an dem ich einen Durchbruch hatte Krankheit, es ging um das Risiko-Nutzen-Verhältnis. Ich war eine Zeit lang Novantrone. Sie müssen das Nutzen-Risiko-Verhältnis berücksichtigen. Zu der Zeit, ich denke, es war so etwas wie eine 1 zu 500 Chance von Leukämie. Jetzt sieht es ungefähr so aus wie 1 in 136, 150.
Dr. Cohen:
Nur um diejenigen zu beruhigen, die auf Novantrone waren, sind diese Komplikationen immer noch selten. Aber es bedeutet, wie wir in unserer Praxis tun, periodisch zurückzugehen und die Herzfunktion zu überprüfen und sicherzustellen, dass wir das Blutbild regelmäßig überprüft haben. Aber wie Sie gesagt haben, es ist eine Frage von Risiko gegen Nutzen - oder anders gesagt, manchmal sind die Leute zwischen einem Felsen und einem harten Ort. Ihre MS verschlechtert sich und wir müssen stärkere Behandlungen durchführen.
MS-Behandlung: Was ist neu bei Progressiver MS?
Trevis:
Wenn wir gerade von den Infusionstherapien für MS sprechen: Gibt es etwas Neues in dieser Welt?
Dr. Cohen:
Mehrere sehr potente Infusionstherapien werden evaluiert. Sie alle sind monoklonale Antikörper. Einer ist Alemtuzumab oder Campath, und es gab nicht viele neue Berichte darüber bei diesem Treffen, aber in mehreren früheren Treffen wurde gesagt, dass es sehr effektiv sei. Wie bei den anderen Medikamenten, über die wir gesprochen haben, müssen einige Sicherheitsprobleme gelöst werden.
Dann gibt es ein Medikament namens Rituximab oder Rituxan. Es gab einen Bericht auf dieser Tagung einer Studie, in der Rituxan bei primär progredienter MS getestet wurde - MS, die sich von Anfang an ohne Rückfälle verschlimmert und eine Form der Krankheit ist, die häufig weniger auf Behandlungen anspricht. Die Studie zeigte, dass, obwohl für die Menschen als Gruppe [Rituxan] nicht effektiv zu sein schien, es eine Untergruppe von Personen gab, für die es sehr effektiv zu sein schien. Das ist eines der Dinge, die wir lernen - dass jeder mit MS anders ist und verschiedene Menschen auf verschiedene Medikamente reagieren.
Trevis:
Rituxan ist derzeit das einzige Medikament, das in sekundär-progressiv oder primär-progredient getestet wird ? Ich weiß, dass das eines der Dinge ist, die wir ständig hören: Alles [in Forschung und Behandlung] scheint sich mit schubförmig remittierendem Verhalten zu befassen, so dass sekundär-progressive und primär-progressive Leute das Gefühl haben, dass da draußen nichts ist. In der Tat, viele Male, auch wenn die Krankheit in einen progressiven Modus gerutscht ist, nennen Ärzte immer noch eine Rückfall-Phase, so dass Sie immer noch eine medikamentöse Therapie bekommen können, weil es für diese Progressiven einfach nichts zugelassen ist. Also, außer Rituxan, gibt es etwas, was auf progressiver MS getestet wird?
Dr. Cohen:
Da sind ein paar Fragen drin. Erstens, warum scheint es so zu sein, dass es in progressiven MS weniger Studien gibt, und in der Tat wurde dem [auf dem AAN-Treffen] viel Aufmerksamkeit geschenkt. Ein Grund dafür, dass es weniger Studien zu geben scheint, ist, dass wir häufig beginnen, ein Medikament bei schubförmig remittierender MS zu testen, teilweise weil es leichter ist, den Nutzen zu messen. Aus klinischer Sicht ist es einfacher, Rückfälle zu zählen, als beispielsweise eine langsame Verschlechterung des Gehens.
Zweitens scheinen unsere Medikamente besser in diesem Stadium der Krankheit zu funktionieren, von dem wir glauben, dass es mehr Entzündungen hat, worauf die meisten unserer Medikamente abzielen, wohingegen bei einer allmählich fortschreitenden Krankheit, was wir Degeneration nennen, bereits beschädigter Nerv ist Die Zellen verschlechtern sich dann weiter, und unsere derzeitigen Medikamente beheben das leider nicht.
Aber es gibt tatsächlich eine Menge Aufmerksamkeit für progressive Krankheiten, und ich denke, eines der Dinge, die wir gelernt haben, ist, dass wenn es da ist ist immer noch ein Anzeichen für eine Entzündung, viele unserer Medikamente, die bei schubförmig remittierender MS arbeiten, werden auch bei progressiven MS-Typen funktionieren. Das hat die Rituxan-Studie gezeigt. Darüber hinaus müssen wir andere Behandlungsstrategien verfolgen, die zu einer Reparatur führen, und wir beginnen gerade, diese Studien zu verfolgen.
MS-Behandlung: Knochenmark- und Stammzelltransplantationen
Trevis:
Eine der Studien, von denen [auf dem AAN-Meeting] gesprochen wurde, handelte von einer ziemlich radikalen Behandlung, fast einer Knochenmarktransplantation. Sie zeigten, dass gerade in der aggressivsten der beiden Therapieformen eine Krankheitswende in der Nähe zu beobachten war.
Dr. Cohen:
Es gibt zwei Arten von Knochenmarktransplantationen, Stammzellstudien, an die man denken sollte. Einer ist der, auf den Sie sich beziehen, in dem Sie nach einer sehr aggressiven Immuntherapie, bei der Sie das Immunsystem im Wesentlichen auslöschen, das Knochenmark zurückgeben, um das Immunsystem wieder wachsen zu lassen. Die Idee ist, dass das Immunsystem, das anfangs defekt war und dann zu MS führte, dann wieder wachsen würde und normal wäre. Die große Neuigkeit in diesem Bereich war, dass einige von uns diesem Ansatz etwas skeptisch gegenüberstanden, weil er so hart schien.
Trevis:
Es ist eine Art nukleare Option.
Dr. Cohen:
Genau. Und so haben ein paar neuere Studien gezeigt, dass man die Chemotherapie im Vorfeld etwas weniger aggressiv angehen kann und es immer noch funktioniert, was eigentlich sehr spannend war.
Dann gab es einen ganz zweiten Aspekt der Stammzelltherapie, der verwendet Stammzellen, um MS-Schäden zu reparieren, und das ist der Aspekt, von dem ich denke, dass die meisten von uns am meisten begeistert sind, aber am wenigsten wissen. Ich denke, wir werden in den nächsten Jahren deutliche Fortschritte in diesem Bereich sehen.
Trevis:
Jetzt werden wir ein wenig von den Behandlungen umschalten und mehr über MS-Symptome und -Seite sprechen Auswirkungen. Gab es etwas Neues da draußen, was für Sie interessant war?
Dr. Cohen:
Ich denke, da gibt es ein paar Aspekte. Dies mag offensichtlich erscheinen, aber eines der Dinge, die wir in klinischen Studien und in der klinischen Praxis gelernt haben, ist, dass wir den Patienten förmlich fragen müssen, wie es ihm geht. Neurologen neigen dazu, sich auf Stärke und Vision zu konzentrieren und wie schnell jemand geht, aber es gibt viele Aspekte von MS, die für den Arzt nicht so offensichtlich sind. Und wir haben diese Lektion gelernt. Das ist ein Aspekt der Lebensqualität und der sogenannten Selbstbericht-Maßnahmen, und in zunehmendem Maße werden Sie sehen, dass diese nicht nur in klinischen Studien, sondern auch in der klinischen Praxis enthalten sind.
Die zweite Sache ist, dass es ein neues, Es wird eine aufregende Symptomtherapie entwickelt - Fampridin oder 4-Aminopyridin -, die in der Lage ist, Nervenimpulse in beschädigten Nervenbahnen zu verbessern. Die Hoffnung ist, dass es Kraft, Gehen, Sehen verbessern könnte. Dieses Medikament hat die Phase-III-Tests durchlaufen und wurde bei der FDA eingereicht.
Das letzte, was ich erwähnen wollte, waren Studien, die die wissenschaftliche Basis der Rehabilitation oder Wiederherstellung der Funktion untersuchten. Wir wissen jetzt, dass Sie mit den richtigen Rehabilitationsprogrammen das Nervensystem dazu bringen können, sich selbst zu reparieren.
Trevis:
Das ist wirklich aufregend. Das ist sehr aufregend.
MS Behandlung: Studieren Pädiatrische MS um an Ursachen zu kommen
Trevis:
Sie haben ein wenig über pädiatrische MS gesprochen, und ich habe einige Studien gelesen, die etwa 5 Prozent der Menschen mit MS sagten Vor dem 18. Lebensjahr hatten die Symptome bereits begonnen. Es gab viele Plakate, und es wurde viel darüber geredet [auf dem AAN-Meeting], welche Forschung wird gerade jetzt in pädiatrischen MS unternommen?
Dr. Cohen:
Pädiatrische MS ist aus mehreren Gründen wichtig. Zum einen haben Kinder mit MS alle Probleme, die Erwachsene mit MS haben, aber zusätzlich haben sie ihre eigenen Probleme. Wenn ich von meinen Erfahrungen mit meinen Kindern spreche, dann vergrößert alles - jede Krankheit, die sie haben - einfach alle Probleme, ein Teenager zu sein, zum Beispiel. Also müssen wir uns mit diesen speziellen Fragen befassen.
Und dann ist der Gedanke, dass, weil Kinder jünger sind, wir vielleicht etwas über die Krankheit lernen werden, wenn wir sie in den allerersten Stadien bei den jüngsten Patienten mit der Krankheit erwischen Krankheit.
Trevis:
Wenn es einen Umweltfaktor [beteiligt an der Entstehung von MS] gibt, sind sie näher an dem, was das gewesen sein könnte?
Dr. Cohen:
Das stimmt. Deshalb haben Sie so viele Vorträge und so viele Poster über pädiatrische MS gesehen, weil diesem Aspekt der Krankheit viel Aufmerksamkeit geschenkt wird.
Trevis:
Wir haben ein wenig über klinische Studien gesprochen, und ich Ich möchte auf jeden Fall darauf zurückkommen, weil es offensichtlich ist, dass wir im Falle von Drogen wissen müssen, ob sie funktionieren. Es gibt auch klinische Studien zur Lebensqualität. Wer wäre der beste Kandidat, um sich zu bewerben und an einer dieser klinischen Studien teilzunehmen - zum Beispiel für eine Droge?
Dr. Cohen:
Letztendlich werden wir nur durch klinische Studien neue und bessere Behandlungsmethoden entwickeln können. So testen wir sie. Ein Teil meiner Zeit bei der Arbeit besteht darin, zusätzlich zu den Patienten auch klinische Studien durchzuführen. Und was ich meinen Patienten sage ist, dass die Hauptmotivation für die Teilnahme an einer Studie letztlich darin besteht, dass wir mehr über Multiple Sklerose lernen, aber die spezifischen Fragen, die man sich stellen muss, sind: Wie stark ist der Grund für diese Studie? Ist es überzeugend, dass dieses Medikament funktionieren könnte? Scheint es einigermaßen sicher zu sein? Was wird in meine Teilnahme an der Studie involviert sein, in Bezug auf Risiko und Bequemlichkeit und so weiter? Und was werden wir aus dieser Studie lernen? Wird es mir als Einzelperson und anderen Menschen mit MS helfen?
Trevis:
Ich persönlich denke, dass die Menschen, die an diesen klinischen Studien teilnehmen, wirklich die Helden der Krankheit sind. Wo kann sich eine Person informieren, die sich über klinische Studien informiert und ob sie in ihrer Nachbarschaft sind? Wo kann jemand davon erfahren?
Dr. Cohen:
Zwei sehr gute Quellen sind die National MS Society und die Website clinicaltrials.gov. Beide Quellen listen laufende klinische Studien auf, die nach Freiwilligen suchen. Und sie listen auch beide auf, ob es Orte in Ihrer Nähe gibt.
Trevis:
Sehr gut. Irgendwelche abschließenden Gedanken, die Sie mit unserem Publikum hinterlassen möchten?
Dr. Cohen:
Ich würde sagen, dass wir alle die Ursache von MS entdecken und eine Heilung für MS entdecken möchten. Es ist schwer vorauszusagen, wann das passieren wird, denn das basiert immer auf einer großen Entdeckung, die aus heiterem Himmel kommt, aber was ich den Menschen garantieren kann, ist, dass wir Fortschritte machen. Und ich denke, in den nächsten drei, vier, fünf Jahren werden Sie eine Menge neuer Behandlungen und viel neues Wissen über die Ursachen der Krankheit sehen.
Trevis:
Alles klar. Nun, wir sind unterwegs. Ich möchte unserem Gast, Dr. Jeffrey Cohen, für die Teilnahme danken. Ich lade Sie ein, unseren MS-Blog auf EverydayHealth.com für die neuesten Nachrichten und Informationen über MS zu besuchen. Wir alle von Everyday Health wünschen Ihnen und Ihrer Familie Gesundheit.
