Nach den Ergebnissen einer kleinen Phase-1-Studie war eine einzige intravenöse Infusion des Medikaments Cimaglermin sicher und bei hohen Dosen verbesserte Herzfunktion für mindestens drei Monate.
"Gerade jetzt Wir haben viele Therapien, die wir für Herzversagen verwenden, und diese Patienten [in der Studie] waren an all diesen Therapien und hatten immer noch eine signifikante Herzfunktionsstörung ", sagte der leitende Forscher Dr. Daniel Lenihan. Er ist Professor für Medizin und Direktor des klinischen Forschungsprogramms der Vanderbilt University in Nashville.
Menschen mit Herzinsuffizienz nehmen oft eine Kombination von Medikamenten, sagte Lenihan. Dazu gehören Medikamente zur Senkung des Blutdrucks und Diuretika, die dazu beitragen, überschüssige Flüssigkeit zu entfernen, die sich aufgrund der schweren Pumpleistung des Herzens bildet. Darüber hinaus haben einige Menschen Defibrillatoren oder Herzschrittmacher implantiert.
Selbst bei all diesen Optionen ist die Todesrate unter diesen Patienten "unannehmbar hoch", sagte Lenihan.
Herzversagen, ein Zustand, bei dem das Herz nicht pumpen kann genug Blut, um die Bedürfnisse des Körpers zu erfüllen, gehört weltweit zu den häufigsten Todesursachen. Eine signifikante Anzahl von Patienten mit Herzinsuffizienz reagieren nicht gut auf aktuelle Behandlungen, insbesondere diejenigen Patienten, deren linke untere Herzkammer, die Blut in die Arterien pumpt, schwach ist, sagte Lenihan.
Cimaglermin wirkt als Wachstumsfaktor für das Herz "Es hilft, dass es sich nach einer Verletzung selbst repariert", sagte Lenihan. Genauer gesagt, er bindet an die HER2 und HER4-Rezeptoren auf der Oberfläche der Herzzellen, die für die Reparatur und das Überleben der Zelle wichtig sind, erklärte er.
Forscher haben versucht, Stammzellen zu verwenden, Herzmuskel auf die gleiche Weise zu reparieren, sagte er, aber diese Bemühungen waren nicht effektiv. "Sie sehen keine nachhaltige Wirkung", fügte er hinzu.
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Eine Phase-1-Studie wie diese ist entworfen, um zu sehen, ob eine neue Droge sicher ist, nicht um seine Wirksamkeit zu testen. Bevor Cimaglermin zur Behandlung von Patienten eingesetzt werden kann, muss es sich in einer Reihe von zunehmend größeren und anspruchsvollen Studien bewähren und dann von der US-amerikanischen Food and Drug Administration zugelassen werden. Der Prozess kann mehrere Jahre dauern. Basierend auf diesen vorläufigen Ergebnissen sind größere Studien geplant, sagte Lenihan.
"Dieses Medikament, obwohl noch in einer experimentellen Phase, könnte ein wichtiger Weg sein, um die Herzfunktion bei Patienten mit Herzinsuffizienz zu verbessern", sagte er.
Für die Studie teilten Lenihan und seine Kollegen randomisiert 40 Patienten eine Infusion von Cimaglermin oder einem Placebo zu.
Im Vergleich zu Patienten, die ein Placebo erhielten, hatten Patienten, die eine hohe Dosis von Cimaglermin erhielten, eine anhaltende Steigerung der Fähigkeit des Herzens, Blut pumpen. Die Verbesserung dauerte 90 Tage, wobei die maximale Zunahme der Herzfunktion in 28 Tagen erreicht wurde, fanden die Forscher.
Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen und Übelkeit direkt nach der Einnahme des Medikaments. Ein Patient, der die höchste Dosis von Cimaglermin erhielt, entwickelte eine abnormale Leberfunktion, die sich über einen Zeitraum von zwei Wochen aufklärte, sagte Lenihan.
Die Studie wurde von Acorda Therapeutics, dem Hersteller von Cimaglermin, finanziert und der Bericht wurde online veröffentlicht 26 in der Zeitschrift
JACC: Grundlagen der Translationswissenschaft . Dr. Nanette Bishopric ist Professorin für Medizin an der Miller School of Medicine der University of Miami und Autorin eines begleitenden Editorials. "Es gab lange keine bahnbrechenden Behandlungen für Herzversagen", sagte sie.
Cimaglermin könnte jedoch eine solche Droge sein, sagte sie. "Es ist eine bemerkenswerte Sache, dass man eine Droge einmal geben kann und sie drei Monate später auf die Herzfunktion hat - das ist wirklich außergewöhnlich", sagte sie.
Jede Droge, die gegenwärtig verwendet wird, um Herzversagen zu behandeln, muss täglich oder mehrmals täglich gegeben werden, um es zur Arbeit zu bringen, sagte Bishopric. "Und wenn Sie aufhören, es zu nehmen, hört es auf zu arbeiten", sagte sie.
Trotz der ermutigenden Ergebnisse dieser ersten Studie, wird viel mehr Tests erforderlich sein, bevor Cimaglermin kann eine Standardbehandlung für Herzinsuffizienz betrachtet werden, sagte Bischof.
"Diese Ergebnisse müssen in größeren Studien wiederholt werden, und Sie müssen in der Lage sein, vorherzusagen, ob eine verbesserte Herzfunktion von Cimaglermin den Menschen hilft, länger zu leben und sich besser zu fühlen", bemerkte sie.
