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Multiple Sklerose-Behandlungen, die viel versprechend sind

Anonim

Multiple Sklerose, eine Autoimmunkrankheit, die das Gehirn und das Rückenmark angreift, ist heimtückisch. Es verursacht Symptome, die von eingeschränkter Bewegung bis zu tiefer Erschöpfung reichen. Aber medizinische Behandlungen, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen, sind jetzt verfügbar und weitere sind in Vorbereitung. Im Folgenden finden Sie die vielversprechendsten neuen Behandlungsmethoden …

Multiple Sklerose (MS) betrifft Menschen in den besten Jahren ihres Lebens zwischen 20 und 50 Jahren, die ihre Balance, Sprache und Muskelkoordination beeinflussen.
"Für Frauen, Dies ist, wenn sie Entscheidungen über Karrierewege, Ehe und Geburt treffen ", sagt Tim Coetzee, PhD, Forschungsvorstand der National Multiple Sklerose Society.
Eine progressive entzündliche Erkrankung, MS zerstört eine fettige Membran namens Myelin, die schützt Nervenfasern im zentralen Nervensystem oder Gehirn und Rückenmark. Sobald die Myelinscheide zerstört ist, werden die Nervenbotschaften unterbrochen, was zu Symptomen von Taubheitsgefühl bis hin zu Sehverlust und Lähmungen führt.
"Die Unvorhersehbarkeit der MS - ihr Kennzeichen - kann viele Herausforderungen darstellen, mit ihrem Leben voranzukommen, nicht zuletzt die Möglichkeit, die Grenzen zu erhöhen ", sagt er.
Manche müssen zum Beispiel ihre Fähigkeit, ein Kind zu betreuen oder einen Job zu übernehmen, überdenken.
Die Krankheit betrifft 2-3 mal so viele Frauen wie Männer und 400.000 Menschen in den Vereinigten Staaten, nach der National Multiple Sklerose Society.

Forscher sind nicht sicher, warum Frauen anfälliger für MS sind. Einige spekulieren, dass Genetik und weibliche Hormone eine Rolle spielen könnten, sagt der Neurologe Robert Glanzman, MD, globaler Entwicklungsleiter für Ocrelizumab für Pharma-Entwicklung bei Hoffmann-La Roche in Nutley, New Jersey.
Noch immer bringt die Forschung die Kontrolle wieder zurück Hände von Patienten.
"Die Forschung hat früher und schneller Diagnose ermöglicht", sagt Coetzee. "Dies eröffnet Möglichkeiten für eine frühere Behandlung mit krankheitsmodifizierenden Therapien, der beste Weg, zukünftige Krankheitsaktivität abzuwehren."
"Es hat auch zu Behandlungen für spezifische Symptome geführt, wie die Fähigkeit, Müdigkeit zu bekämpfen oder das Gehen zu verbessern, "Er sagt.
" Vor der [FDA] Zustimmung der ersten der krankheitsmodifizierenden Therapien - Interferon beta-1b 1993 - hatte [Ärzte] keine Optionen, um zu modifizieren und das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen ", sagt Coetzee.
"Jetzt sind wir in der Lage, [krankheitsmodifizierende] Therapien zu entwickeln, die auf bestimmte Teile des Immunsystems abzielen", sagt er. "Wir sehen eine generelle Erweiterung der Behandlungsstrategien, was wirklich gute Nachrichten sind."
Hier erklären Neurologen und Forscher, die neue Behandlungen entwickeln, die aufregendsten MS-Medikamente, die am Horizont verfügbar sind.

Multiple Sklerose Behandlung # 1: Ocrelizumab
Ocrelizumab ist ein gentechnisch veränderter Antikörper, der B-Zellen zerstört, eine Art Immunzelle, die das Immunsystem antreibt, Gehirn und Rückenmark anzugreifen, sagt Dr. Glanzman.
"Viele Immunkrankheiten sind angetrieben durch B-Zellen ", erklärt er.
Warum die Aufregung? Das injizierbare Antikörper-Medikament ist das erste Produkt, das positive Studienergebnisse sowohl in der progressiven Form der Krankheit als auch häufiger wiederkehrenden Formen zeigt, die Analysten glauben sollten Reuters berichtet.
Ergebnisse einer zulassungsrelevanten Phase-III-Studie des Medikaments bei der primären progressiven Multiplen Sklerose (PPMS) zeigten, dass Ocrelizumab das Fortschreiten der klinischen Behinderung signifikant reduzierte, w Bei einer Wirkung von mindestens 12 Wochen geht es weiter.
Mögliche Fallstricke: "Wir sorgen uns um jedes Medikament, das das Immunsystem verändert, das den Körper vor Infektionen und Krebs schützt", sagt Dr. Glanzman .
Die Häufigkeit unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit Ocrelizumab, einschließlich schwerer Infektionen, war laut Reuters ebenfalls mit Placebo vergleichbar.
Als ein auf Antikörpern basierendes Medikament ist es wahrscheinlich teuer. Aber Roche, der Arzneimittelhersteller, hat keine Preisschätzungen abgegeben, berichtet die Nachrichtenagentur.
Verfügbarkeit: Im Februar 2016 erhielt Ocrelizumab (Ocrevus) von der FDA die "Breakthrough Therapy Designation" zur Behandlung von primär-progredienter MS, nach Roche. Eine endgültige Entscheidung der FDA über die Zulassung wird für Ende des Jahres erwartet.

Behandlung von Multipler Sklerose # 2: Stammzelltherapie
Die Behandlung hilft der Myelinscheide, sich mit synthetischen Chemikalien zu regenerieren, die ein Molekül namens Retinoid "anschalten" Saure-Rezeptor-Gamma in adulten Hirnstammzellen, sagt Jeffrey K. Huang, PhD, ein führender Forscher des Medikaments an der MS-Gesellschaft Cambridge Center für Myelin Repair, Universität von Cambridge, England.
Diese Moleküle helfen den adulten Stammzellen zu transformieren in Myelin-produzierende Zellen genannt "oligodendrocytes."
"Damit Myelin bei MS regeneriert werden muss, müssen genügend Oligodendrozyten im [geschädigten] Bereich verfügbar sein", sagt Huang.
Warum die Aufregung? In MS Sowohl die Nervenfasern als auch die Zellen, die Myelin bilden, sind geschädigt, aber es gibt immer unreife Oligodendrozytenzellen, die theoretisch reifen und das Myelin reparieren könnten.
Das ist passiert, als Nagetieren das Medikament injiziert wurde.
"Das war besonders aufregend weil es ein mögliches Drogenziel für die regenerative Therapie bei MS und eine potentiell neue Anwendung für bekannte Medikamente [die RXR-Medikamente] bei der Myelinreparatur zeigt ", sagt Huang.
Mögliche Fallstricke:" RXR-Medikamente wurden nicht bei MS-Patienten getestet Daher ist unklar, welche Nebenwirkungen auftreten könnten oder in welchem ​​Stadium der Erkrankung RXR-Medikamente am wirksamsten wären ", sagt er.
Verfügbarkeit : RXR-Medikamente wie Bexaroten werden derzeit in klinischen Studien für andere Erkrankungen getestet B. bestimmte Krebserkrankungen, sagt Huang.
Bexarotene wurde beispielsweise 1 von der Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von T-Zell-Lymphomen zugelassen.
Weitere Studien sind erforderlich, bevor sie in Betracht gezogen werden können für MS.

Behandlung von multipler Sklerose # 3: Teriflunomid
Teriflunomid, eine orale Medikation, verändert die Immunantwort von T-Zellen, die bei MS das Gehirn und das Rückenmark schädigen. Das Medikament reduziert Entzündungen und die Angriffe der Zellen auf das Gehirn, sagt Coetzee.
Warum die Aufregung? In der ersten Phase-3-Studie reduzierte Teriflunomid die Rückfallraten um bis zu 31,5% und verringerte die Anzahl der Läsionen. oder Narben, bei denen Immunzellen die Myelinscheide im Gehirn befallen haben.
Es verringert auch das Fortschreiten der MS-Patienten zu Behinderungen um fast 30%.
"Das sind beeindruckende Ergebnisse", sagt Coetzee. "Es ist anders, denn es ist eine orale Medikation und zielt auf einen anderen Teil des Immunsystems als andere aktuelle Medikamente."
Er sieht eine Zeit, in der Ärzte eine Kombination von Medikamenten verwenden können, die jeweils auf einen anderen Teil des Immunsystems abzielen
Mögliche Fallstricke: Es kann Leberschäden verursachen, sagt Coetzee. Das Medikament scheint laut der Mayo Clinic Leberenzyme zu erhöhen, die das Ergebnis von beschädigten Zellen oder Entzündungen sein können. Laut National Institutes of Health waren die Leberprobleme am ausgeprägtesten bei Patienten, die bereits an einer Lebererkrankung litten oder andere für das Organ schädliche Medikamente einnahmen.
Auch wenn Sie zu einem anderen Medikament wechseln müssen, müssen Sie einen Moment warten Zeit, bevor Teriflunomid das System auswaschen kann. "Wie viel Zeit noch zur Verfügung steht, wissen Forscher noch nicht.
Verfügbarkeit: Teriflunomid wurde im September 2012 von der FDA zugelassen.

Multiple Sklerosebehandlung # 4: Laquinimod Laquinimod, ein einmal täglich einzunehmendes Medikament, ist ein kleines, synthetisches Molekül, das Zytokine reduziert, Moleküle, die von Immunzellen abgesondert werden und Entzündungen auslösen und andere Immunzellen anlocken, um das Gehirn anzugreifen, erklärt Coetzee.
Warum die Aufregung? "Es reduziert die Produktion von Zytokinen und reduziert Entzündungsaktivität", sagt er.
In einer von zwei Phase-3-Studien fanden Forscher, dass es Rückfallraten um 23%, Behinderung um 36% reduziert, und Hirnatrophie oder der Verlust von Nervenzellen, durch 33,8%.
Außerdem ist es für MS-Patienten praktischer und bequemer, eine Pille zu knacken, als Medikamente zu injizieren oder zu infundieren.
"Obwohl Patienten sich Injektionen geben oder von einem geliebten Menschen geben lassen können, würden die meisten lieber nicht mit Unannehmlichkeiten und Unannehmlichkeiten umgehen." Coetzee sagt. "Monatliche Infusionen erfordern Reisen zu einer Infusionsstelle oder Arztpraxis, verbringen ein paar Stunden außerhalb des Arbeitstages."
Orale Optionen sind wichtig, weil sie bequem sind und die Compliance verbessern können, sagt er.
Mögliche Fallstricke: Einige Patienten hatten vorübergehend erhöhte Leberenzymspiegel, die eine Entzündung oder Schädigung der Leberzellen signalisieren können.
Aber Laquinimod führte in den klinischen Studien nicht zu Leberproblemen, sagt Coetzee.
"[It] Im Vergleich zu einem Placebo zeigte sich auch kein so großer Nutzen wie bei einigen der anderen Medikamente ", sagt Coetzee. "Mehr Daten sind erforderlich, um die Vorteile zu demonstrieren."
Verfügbarkeit: Anfang 2014 empfahlen die europäischen Regulierungsbehörden, Laquinimod wegen der Sicherheitsrisiken des Arzneimittels nicht für die Vermarktung in Europa zuzulassen. Dennoch bleibt der Hersteller der Entwicklung von laquinimod zur Behandlung von MS verpflichtet und hofft, die FDA-Zulassung bis 2018 erhalten zu können.

Multiple Sklerosebehandlung # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, ein starker Antikörper, zerstört T- und B-Lymphozyten, die Zellen schädigen Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/…1/index.html Das Gehirn und das Rückenmark bei MS - Patienten, sagt Aaron Miller, MD, medizinischer Direktor des Corinne Goldsmith Dickinson Centers für Multiple Sklerose an der Mount Sinai Medizinischen Fakultät in New York.
Warum die Aufregung? 2008 Phase-2-Studie, Menschen mit MS hatten eine 74% ige Verringerung des Risikos eines Rückfalls und 71% Rückgang des Risikos für Behinderung im Vergleich zu Interferon Beta-1, ein FDA-zugelassenes Medikament. "Es ist auch das einzige Medikament für MS, das ist jährlich ", sagt Dr. Miller. "Es wird intravenös täglich für fünf Tage verabreicht, und dann hat der Patient seit einem Jahr keine Behandlung mehr."
Im zweiten Jahr hat der Patient nur drei Behandlungstage.
Mögliche Fallstricke:
Etwa 3% von MS-Patienten in der Phase-3-Studie entwickelten eine immun-thrombozytopenische Purpura (ITP), eine potenziell schwerwiegende Erkrankung, die die Anzahl der zur Blutgerinnung erforderlichen Blutplättchen senkt. Etwa 20% der Patienten entwickelten Schilddrüsenprobleme wie eine Unterfunktion oder Überfunktion der Schilddrüse.
"Diese Nebenwirkungen sind bei genauer Überwachung durch einen Arzt kontrollierbar", sagt Coetzee.
Einige MS-Patienten hatten auch eine allergisch-ähnliche Reaktion auf die Infusion, sagt er. Forscher versuchen herauszufinden, wer möglicherweise angreifbar ist.
Da Alemtuzumab auch das Immunsystem verändert, öffnet es Patienten eine Infektion.
Verfügbarkeit:

Die FDA hat Alemtuzumab im November 2014 zur Behandlung schubförmiger MS zugelassen. Das Medikament wird als intravenöse Infusionen verabreicht - zunächst an 5 aufeinander folgenden Tagen und an 3 aufeinander folgenden Tagen ein Jahr später, berichtet die FDA. Multiple Sklerose Behandlung # 6: Daclizumab
"Daclizumab Antikörper scheint zu funktionieren, indem er die Anzahl der Immunzellen, sogenannte natürliche Killerzellen ", sagt Dr. Miller.
Ihre Expansion stopft T-Zellen ab, die bei MS-Patienten eine Entzündungsreaktion auslösen.
Warum die Aufregung?
In der Phase-2-Studie Daclizumab die Rezidivrate um 54%, die Anzahl der durch Magnetresonanztomographie (MRT) erkannten Läsionen um 69% und das Risiko einer Behinderung um 57% bei der niedrigsten Dosis. Es ist auch praktisch: "Es wird durch Injektionen von Patienten verabreicht "Eine Injektion pro Monat", sagt Dr. Miller.
Das ist eine ziemliche Verbesserung: Die meisten injizierbaren MS-Medikamente müssen jetzt dreimal oder mehrmals pro Woche verabreicht werden.
Mögliche Fallstricke:
Wie bei jedem Medikament, das das Immunsystem verändert, sind Forscher über das Risiko besorgt von Infektionen, sagt Coetzee. Verfügbarkeit:
"Die FDA genehmigt Daclizumab (Zinbryta) im Mai 2016 für die Behandlung von Erwachsenen mit schubförmig Formen von MS. Frauengesundheit: Wie viel wissen Sie?

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