MONTAG, 28. Januar 2013 - Eine neue Stammzelltechnologie, die geduldige Hautzellen in Herzzellen umwandelt, erlaubte Wissenschaftlern, eine seltene nachzuahmen ererbte Herzleiden, die den Weg für die Entwicklung von möglichen neuen Behandlungen, nach einer neuen Veröffentlichung in Natur .
Die seltene Bedingung, genannt arrhythmogene rechtsventrikuläre Dysplasie / Kardiomyopathie, oder ARVD / C, ist ein genetischer Herzfehler, der den normalen Herzrhythmus und das Timing stört. Eine Verschlechterung des Herzmuskels kann dann zu Herzversagen führen und ist laut den Forschern des Johns Hopkins Heart and Vascular Institute eine der Hauptursachen für plötzlichen Tod bei jungen Sportlern.
Patienten zeigen normalerweise bis zu ihren Zwanzigern keine Symptome und machen ARVD / C besonders schwierig zu diagnostizieren und zu behandeln. Aber mithilfe der Technologie, die von Nobelpreisträgerin Shinya Yamanaka, MD, entwickelt wurde, nahmen Forscher Hautproben von Erwachsenen mit ARVD / C und entwickelten ARVD / C-ähnliche Herzzellen in einem Labor.
Forscher am Sanford-Burnham Medical Research Institute und Johns Hopkins Universität in Baltimore sammelte Hautproben von erwachsenen ARVD / C Patienten. Sie fügten Moleküle hinzu, um die Entwicklung dieser adulten Hautzellen in ihr embryonales Stadium umzukehren und manipulierten sie, um eine unbegrenzte Versorgung von Herzmuskelzellen zu erzeugen. In diesen jungen patientenspezifischen Herzmuskelzellen aktivierten die Forscher ein Protein namens PPARg, das die Herzmuskelzellen dazu veranlasste, sich wie kranke Herzzellen zu verhalten, ähnlich wie bei Patienten mit ARVD / C.
"Das ist schwer nachzuweisen Ein Krankheit-in-einem-Gericht-Modell ist klinisch relevant für eine Krankheit im Erwachsenenalter. Aber wir haben hier einen Schlüssel gefunden - wir können die Defekte dieser Krankheit nur dann rekapitulieren, wenn wir einen adulten Metabolismus induzieren. Dies ist ein wichtiger Durchbruch, wenn man bedenkt, dass ARVD / C-Symptome normalerweise erst im jungen Erwachsenenalter auftreten. Doch die Stammzellen, mit denen wir arbeiten, sind embryonaler Natur ", sagte Huei-Sheng Vincent Chen, MD, Ph.D., Associate Professor in Sanford-Burnham und leitender Autor der Studie in einer Pressemitteilung.
While Es gibt derzeit keine Möglichkeit, ARVD / C zu verhindern, Forscher sind optimistisch, dass weitere Experimente ihnen helfen werden, Geheimnisse über diesen oft tödlichen Zustand zu lösen. Chen hofft, vorklinische Studien mit replizierten Herzzellen zu beginnen, dieses Mal Medikamente auf den Zellen zu testen.
"Mit diesem neuen Modell hoffen wir, dass wir jetzt auf dem Weg sind, bessere Therapien für diese lebensbedrohende Krankheit zu entwickeln", sagte Daniel Richter, MD, ein Kardiologe, ARVD / C-Experte und medizinischer Direktor des Zentrums für vererbte Herzkrankheit an der Johns Hopkins University School of Medicine, in einer Pressemitteilung.
